———-CNS創(chuàng )業(yè)社/聚光燈欄目-———

CNS藥物研發(fā)領(lǐng)域
由于某些疾病治療領(lǐng)域同類(lèi)產(chǎn)品的賽道擁堵加劇以及日趨白熱化的競爭,CNS與心腦血管等慢病領(lǐng)域近幾年才逐漸受到資本更多的關(guān)注,但是目前的關(guān)注度還遠遠不夠。因為老齡化社會(huì )的提早到來(lái)以及人們對生活質(zhì)量要求的逐漸提高,決定了CNS領(lǐng)域必將是一個(gè)遠未滿(mǎn)足但臨床需求巨大的市場(chǎng)。同時(shí),我們需要警惕的是,即使有了資本的關(guān)注,對研發(fā)企業(yè)來(lái)說(shuō),還只是第一步,因為CNS領(lǐng)域對研發(fā)的積累要求更高,這就決定了企業(yè)必須要有自己扎實(shí)的科研基礎,并設計出新穎的產(chǎn)品,才是滿(mǎn)足商業(yè)成功和市場(chǎng)需求的合理路徑。
創(chuàng )業(yè)感受:做藥不易,成功可期,酸甜苦辣,樂(lè )在其中。
——王玉強博士
喜鵲醫藥是中國心腦血管和線(xiàn)粒體疾病創(chuàng )新藥研發(fā)領(lǐng)軍企業(yè),一直專(zhuān)注于市場(chǎng)潛力大但臨床需求尚未得到有效滿(mǎn)足的心腦血管和線(xiàn)粒體疾病創(chuàng )新治療藥物的研究開(kāi)發(fā)。喜鵲醫藥不僅布局市場(chǎng)潛力巨大的CNS治療領(lǐng)域,在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域,如肌萎縮性側索硬化癥、Alport 綜合癥、特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓、青年型帕金森病等適應癥也進(jìn)行了長(cháng)期的探索和布局。喜鵲醫藥集中精力打造心腦血管和線(xiàn)粒體疾病治療平臺,在國內藥物研究公司中獨具特色,具有核心競爭優(yōu)勢。
喜鵲醫藥在心腦血管和線(xiàn)粒體疾病包括腦卒中、肌萎縮側索硬化癥(漸凍人)、肺動(dòng)脈高壓、帕金森病、癡呆癥和糖尿病腎病等領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局,在研1類(lèi)新藥項目10多項,已獲得1類(lèi)化學(xué)新藥臨床批件9項,其中治療缺血性腦卒中和治療糖尿病腎病藥物即將開(kāi)展臨床III期試驗;治療肌萎縮性側索硬化癥,肺動(dòng)脈高壓和阿爾茨海默癥等多個(gè)項目正在進(jìn)行臨床II期試驗。?
喜鵲醫藥團隊將中華傳統醫藥與現代生物醫學(xué)最新成果相結合,合成了許多新作用機理和多功能藥物分子,解決了原來(lái)中藥單體很多無(wú)法成藥或者療效難以得到普遍認可的問(wèn)題,比如療效太低,在體內的分布或代謝達不到治療需求等缺點(diǎn)。喜鵲醫藥團隊的藥物設計路徑,既是對傳統中醫藥的“守正創(chuàng )新”,又大幅降低了藥物開(kāi)發(fā)的風(fēng)險,探索出了一條具有特色的路徑。
我們的TBN項目,就是在傳統中藥川芎的活性單體川芎嗪基礎上做了全新設計和創(chuàng )新,大幅提高了母體分子活性和安全性,在已經(jīng)完成的治療腦卒中和糖尿病腎病臨床II期試驗上,顯現了非常好的治療效果?;谕瑯拥淖饔脵C理,我們又開(kāi)發(fā)了針對罕見(jiàn)病,肌萎縮性側索硬化癥的臨床II期,肌萎縮性側索硬化癥俗稱(chēng)“漸凍人癥”,這個(gè)疾病現在治療藥物極其有限,療效更是很難滿(mǎn)足病人需求,可以說(shuō)是絕癥。我們的項目給這些病人帶來(lái)新的希望。?
喜鵲醫藥團隊對臨床應用的一些藥物進(jìn)行重新設計,力圖打造更安全、更有效的新產(chǎn)品。比如MN-08,是美金剛的一個(gè)硝酸酯衍生物。美金剛是我在美國作為核心團隊成員開(kāi)發(fā)成功的一個(gè)重磅炸彈藥物,被全球多個(gè)國家批準治療中重度的阿爾茨海默癥,是目前改善患者認知能力最好的一個(gè)藥物。喜鵲醫藥團隊研究這個(gè)項目幾十年,后來(lái)我們設計了更好和全新作用機理的分子MN-08,這個(gè)藥物除了作為新一代治療阿爾茨海默癥的藥物以外,我們還在進(jìn)行肺動(dòng)脈高壓的臨床II期,以及開(kāi)發(fā)了眼凝膠制劑治療青光眼。非常有意思的是,在MN-08臨床開(kāi)發(fā)過(guò)程中,我們在健康志愿者身上發(fā)現這個(gè)藥物可以降低血壓,特別是降低舒張壓。現在使用的降壓藥物主要是降低收縮壓,而MN-08降低舒張壓的作用比收縮壓要強很多。舒張壓高的病人主要集中在中青年人,臨床上現在還沒(méi)有特效的專(zhuān)門(mén)針對舒張壓高的降壓藥物。?
除了臨床階段的品種,喜鵲醫藥還有一系列針對心肌缺血、潰瘍性結腸炎、帕金森病癥等疾病的全球創(chuàng )新藥物在臨床前研究。
未來(lái)3年,喜鵲醫藥將加大在CNS基礎和臨床研發(fā)方面的投入,并力爭有1-2個(gè)新藥完成關(guān)鍵期臨床試驗,進(jìn)入NDA申報階段。喜鵲醫藥將積極在國內和國際尋找合作伙伴,為藥物盡快市場(chǎng)化奠定基礎。同時(shí),公司將擇機踏入上市征程,既回報投資者們的信任,又促進(jìn)企業(yè)可持續發(fā)展。
喜鵲醫藥的核心團隊深耕CNS領(lǐng)域超過(guò)30年,擁有一流的科研實(shí)力,并積累了豐富的臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗。喜鵲醫藥現有員工70人,其中10余人具有海外研究背景,博、碩士人才占比超60%。經(jīng)過(guò)多年摸索,喜鵲醫藥組建了不同專(zhuān)業(yè)背景交叉融合,精簡(jiǎn)且高效的團隊,全面把控新藥研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節,如新藥設計、藥物篩選、化學(xué)工藝、注冊申報、臨床研究等,形成了自己特有的藥物設計理念和藥物篩選平臺。喜鵲醫藥開(kāi)發(fā)的適應癥都具有非常大的挑戰和難度,同時(shí)也都是市場(chǎng)上極度缺乏有效治療藥物的疾病。因此需要團隊具有扎實(shí)的科學(xué)研究和鉆研精神,并善于學(xué)習、共同協(xié)作,否則很難發(fā)現這些藥物的特點(diǎn)和特色,做到既攻堅克難,又獨辟蹊徑。
