鑒于中樞神經(jīng)系統的復雜性和藥物的研發(fā)難度，許多中樞神經(jīng)系統疾病的都有著(zhù)遠遠未被滿(mǎn)足的臨床用藥需求，如腦卒中、藥物成癮、重度抑郁、精神分裂癥、阿爾茨海默癥等，巨大市場(chǎng)是顯而易見(jiàn)的。就阿爾茨海默癥來(lái)說(shuō)，目前全球有超過(guò)5000萬(wàn)患者，中國患者超1000萬(wàn)，面對這全球萬(wàn)億市場(chǎng)目前卻沒(méi)有真正有效的治療藥物。人類(lèi)對大腦的科學(xué)研究受科學(xué)技術(shù)的制約，直到近20年才取得了一定的突破。盡管如此，我們對人類(lèi)大腦的認知程度還不及大腦全部結構和功能的10%，中樞神經(jīng)系統的復雜性使得CNS藥物開(kāi)發(fā)難度大，開(kāi)發(fā)進(jìn)展落后于其他領(lǐng)域的藥物。而CNS藥物研發(fā)要想取得突破，必須依靠具有深度和開(kāi)創(chuàng )性的基礎研究，這也是我們一直在做的。
以往藥物研發(fā)艱難，多以失敗而告終，有多方面的原因，其中很重要的一個(gè)因素是疾病機理研究不夠清楚、靶點(diǎn)選擇不夠精準。因此需要更深入地研究疾病機理，找到更為精準的新靶點(diǎn)，這樣設計藥物精準率和成功率就會(huì )大幅增加。跟部分大藥企不同（大藥企往往通過(guò)市場(chǎng)需求而選擇已知的靶點(diǎn)進(jìn)行藥物研發(fā)），我們作為基礎研究的科學(xué)家出生，是在研究未知機理過(guò)程中發(fā)現新的靶點(diǎn)，再根據靶點(diǎn)相關(guān)的適應癥進(jìn)行藥物研發(fā)。其轉化是基于基礎研究已經(jīng)達到一定深度而自然衍生的過(guò)程。因此，其研發(fā)成功幾率也將大幅上升。隨著(zhù)基礎研究的不斷深入，科學(xué)界已經(jīng)有能力研究單個(gè)的神經(jīng)元和突觸，基礎研究已達到了突破的臨界點(diǎn)。所以，預計未來(lái)10年，中樞神經(jīng)領(lǐng)域將有更多的疾病能夠得到有效的藥物治療。
——王玉田院士
用一句話(huà)形容創(chuàng )業(yè)感受我覺(jué)得是“因為熱愛(ài)，所以堅持”。
早些年在做基礎研究的時(shí)候，熱愛(ài)是堅持下去的動(dòng)力。做科研工作，千萬(wàn)次的失敗是家常便飯，如果沒(méi)有足夠的熱愛(ài)，人很容易放棄。是對腦科學(xué)研究的熱愛(ài)促使王院士帶領(lǐng)的科研團隊堅持深入的創(chuàng )新性研究，研究疾病機理，找到新的靶點(diǎn)，并設計藥物進(jìn)行干預。?
選擇創(chuàng )業(yè)后，我們希望將科研團隊多年基礎研究的成果轉化到臨床，給廣大飽受疾病之苦的患者帶來(lái)更為安全有效的藥物，回饋社會(huì )。這是對所做的基礎研究的一種“延伸”。創(chuàng )業(yè)這條路也不是一帆風(fēng)順，甚至比單純的科研更為艱辛坎坷。唯有熱愛(ài)，才能一步一個(gè)腳印的走下去，才能克服艱難險阻、堅持不懈。
普美圣醫藥專(zhuān)注于中樞神經(jīng)系統疾病的藥物研究和開(kāi)發(fā)，始終堅持原始創(chuàng )新和差異化研發(fā)，基于王玉田院士領(lǐng)銜的研發(fā)團隊三十多年的科研積累，開(kāi)發(fā)具備新機制、新靶點(diǎn)、新結構的創(chuàng )新藥物。公司一直秉承“Innovation Advances Health”的理念，瞄準未被滿(mǎn)足的臨床需求，利用我們的創(chuàng )新優(yōu)勢，將普美圣打造成為創(chuàng )新引領(lǐng)的具備全球影響力的神經(jīng)系統藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)，為全球的患者提供安全有效的治療藥物，為促進(jìn)人類(lèi)健康做出貢獻。
普美圣目前的在研產(chǎn)品管線(xiàn)包括PMS-001(GluA2亞型AMPA受體內吞抑制劑)、PMS-002(GluN2A/2B-NMDA受體亞型變構調節劑)、PMS-003(脂質(zhì)合成轉錄因子SREBP1抑制劑)、PMS-004(JNK激酶細胞死亡通路抑制劑)等多款產(chǎn)品，囊括治療腦卒中、藥物成癮、重度抑郁、阿爾茨海默癥、精神分裂癥、心肌梗塞等重大疾病的多肽和小分子化學(xué)藥物，均為公司科研團隊獨立研究、自主創(chuàng )新的成果，并具有全球專(zhuān)利保護。?
目前開(kāi)發(fā)進(jìn)度最快的PMS-001項目已于今年年初獲得了中國國家藥監局的臨床許可，并已正式啟動(dòng)治療急性缺血性腦卒中的臨床一期研究。PMS-001是一款機制清楚、靶點(diǎn)明確的新型多肽藥物，可通過(guò)抑制神經(jīng)突觸后膜AMPA受體的過(guò)度內吞，阻斷細胞死亡通路的激活，從而抑制興奮性毒性對神經(jīng)細胞的損傷，起到顯著(zhù)的神經(jīng)保護作用。同時(shí)，PMS-001通過(guò)抑制AMPA受體過(guò)度內吞，保障神經(jīng)信號的正常傳導，從而改善患者的記憶消退和認知障礙。?
AMPA受體過(guò)度內吞參與的興奮性毒性已被證明是多種神經(jīng)系統疾?。ㄈ缒X卒中、阿爾茨海默癥、ALS等）導致神經(jīng)元死亡的重要因素。PMS-001通過(guò)抑制興奮性毒性可以治療多種疾病，除腦卒中外，動(dòng)物藥效實(shí)驗已經(jīng)驗證了PMS-001能有效治療藥物成癮、阿爾茨海默癥和重度抑郁等疾病，具備廣闊的適應癥拓展空間。
普美圣目前正處于快速成長(cháng)期，我們的三年規劃是：截至2025年，力爭將PMS-001項目推進(jìn)到臨床III期，PMS-002和PMS-004項目推進(jìn)到臨床I期，同時(shí)還有若干藥物處于臨床前研究和IND階段，打造梯度開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品管線(xiàn)。同時(shí)，基于我們核心的技術(shù)平臺和持續的原研能力，在未來(lái)3年我們in-house的研發(fā)中心還將針對疾病的新機制、新靶點(diǎn)設計和篩選出2-3款新的候選化合物，不斷地擴充和豐富我們的產(chǎn)品管線(xiàn)。
普美圣醫藥由國際知名的神經(jīng)生物學(xué)家、加拿大皇家科學(xué)院王玉田院士創(chuàng )立并擔任董事長(cháng)、首席科學(xué)家，目前公司研發(fā)團隊中碩士以上學(xué)歷成員超過(guò)80%，大部分畢業(yè)于美國羅格斯大學(xué)、加拿大英屬哥倫比亞大學(xué)、北京大學(xué)、復旦大學(xué)、浙江大學(xué)、中國海洋大學(xué)等國內外知名院校。
公司已建成1200平米的研發(fā)中心實(shí)驗室，可容納五十名以上的藥物研發(fā)人員，涵蓋疾病機理研究與靶點(diǎn)發(fā)現、藥物設計與合成、藥效學(xué)研究、成藥性評價(jià)、制劑處方小試開(kāi)發(fā)等多個(gè)功能模塊。研發(fā)中心擁有核心的三大藥物設計篩選平臺，包括靶向蛋白相互作用的干擾肽設計平臺、多肽介導的靶向蛋白溶酶體降解技術(shù)平臺和基于蛋白晶體結構的計算機輔助藥物設計平臺。自成立以來(lái)，公司相繼被評為“青島市腦卒中藥物研究專(zhuān)家工作站”、“山東省新型研發(fā)機構”等。
