———-CNS創(chuàng )業(yè)社/聚光燈欄目-———
該領(lǐng)域一直是巨大未被滿(mǎn)足的臨床需求，也是新藥研發(fā)挑戰最大的領(lǐng)域。由于許多神經(jīng)與精神疾病的機制復雜且尚未明確，以及血腦屏障等多種原因，大部分CNS疾病的藥物開(kāi)發(fā)十分困難。目前針對精神分裂、抑郁、疼痛等的小分子藥物開(kāi)發(fā)相對較為成功，而針對腦卒中、顱腦損傷急性期和早期A(yíng)D的神經(jīng)保護藥物（小分子、多肽等）也很promising，但對于腦卒中等神經(jīng)損傷造成的偏癱或截癱穩定期，以及PD、ALS等嚴重神經(jīng)退行性的患者而言，目前沒(méi)有真正有效的藥物或治療手段。
隨著(zhù)多能干細胞培養、iPSC重編程及定向神經(jīng)誘導分化技術(shù)的成熟，已有的臨床前動(dòng)物及一些臨床研究顯示移植相應的功能神經(jīng)細胞或其前體細胞能夠在一定程度上替代或補充原有死亡的功能神經(jīng)細胞，重建連接，以及促進(jìn)周?chē)M織的功能，并實(shí)現一定的功能恢復。同時(shí)，基因治療技術(shù)也為遺傳性CNS疾病患者，包括如SMA這樣的罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了新的治療手段。因此，我相信隨著(zhù)技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化和臨床驗證，?5-10年內許多CNS疾病的患者將有可能享受到可負擔的、安全、有效的創(chuàng )新性治療，也希望有更多新的技術(shù)和聯(lián)合療法出現。
——范靖博士
2017年1月范靖博士在杭州全職創(chuàng )立了浙江霍德生物工程有限公司，帶領(lǐng)團隊進(jìn)行了iPSC重編程、神經(jīng)分化等自主知識產(chǎn)權及底層技術(shù)的全球布局，建立了臨床級可全球商用授權的GMP iPSC細胞株和細胞庫和多種臨床iPSC衍生細胞產(chǎn)品的CMC及臨床前開(kāi)發(fā)平臺，搭建了國際化的研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)量、臨床、管理及商務(wù)的專(zhuān)業(yè)團隊，目前最快的前腦神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品針對腦卒中偏癱后遺癥管線(xiàn)正在準備IND中美雙報，屬于同類(lèi)產(chǎn)品全球最接近臨床的一款突破性細胞藥物。
霍德生物的目標是成為國際領(lǐng)先的創(chuàng )新型細胞治療公司，從成立以來(lái)一直致力于為全球患者開(kāi)發(fā)穩定、安全、有效和可負擔的iPSC細胞治療產(chǎn)品。同時(shí)，公司一直擁有極高的團隊穩定性和人才培養體系，用行動(dòng)幫助人才成長(cháng)，“成為最佳雇主”也是公司的目標之一。
公司目前擁有多條研發(fā)管線(xiàn)，包含神經(jīng)、眼科、腫瘤等疾病領(lǐng)域。
公司首款前腦神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品hNPC01，應用于第一個(gè)適應癥為缺血性腦卒中的偏癱穩定期項目，即將進(jìn)行中美IND雙報。目前尚沒(méi)有任何針對腦卒中或顱腦損傷造成的偏癱后遺癥（中風(fēng)或腦損傷6個(gè)月以上進(jìn)入穩定后遺癥期）的藥物，已有的神經(jīng)保護藥物或一些在研的干細胞藥物主要針對中風(fēng)急性期。公司已進(jìn)行的hNPC01臨床前動(dòng)物研究表明，hNPC01細胞顱內移植大鼠、小鼠及非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物腦卒中模型后可觀(guān)察到大量細胞長(cháng)期存活和定植、所分化的功能神經(jīng)細胞組成與大腦正常比例接近，且有電生理功能和可以跨種屬形成遠端腦區的突觸連接，并且有顯著(zhù)和持續的運動(dòng)功能改善效果，同時(shí)在長(cháng)期安全性評價(jià)中未發(fā)現成瘤或其他安全性問(wèn)題。?
公司在2021年6月與紐福斯生物達成戰略合作伙伴關(guān)系，共同開(kāi)發(fā)的治療眼部疾病的人iPSC衍生視神經(jīng)細胞產(chǎn)品，目前已初步完成工藝測試。此外，公司其他在開(kāi)發(fā)的細胞產(chǎn)品在CMC開(kāi)發(fā)和體外驗證階段均有不錯的進(jìn)展。
未來(lái)三年，公司將重點(diǎn)推進(jìn)首個(gè)神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品hNPC01的中美臨床試驗和快速審評，也將陸續推進(jìn)其他產(chǎn)品的CMC、臨床前研究、IND申報和逐步進(jìn)入臨床。此外，公司將繼續搭建中美的研發(fā)、生產(chǎn)、臨床及商務(wù)團隊，通過(guò)部分管線(xiàn)的共同開(kāi)發(fā)、專(zhuān)利授權等合作共贏(yíng)的方式，逐步實(shí)現國際布局。
目前公司擁有員工近百人，已搭建了以15-25年以上產(chǎn)業(yè)和管理經(jīng)驗的專(zhuān)業(yè)人才帶領(lǐng)的從工藝開(kāi)發(fā)、質(zhì)量、臨床前、注冊法規到臨床的各部門(mén)和項目管理團隊。公司核心團隊成員中包括7名國際知名院校海歸博士、終身教授和醫學(xué)博士（包括iPSC及定向分化領(lǐng)域、神經(jīng)疾病領(lǐng)域的資深科學(xué)家）， 3名國際知名藥企的高級管理人才，以及十余名國際知名神經(jīng)及干細胞科學(xué)家教授、創(chuàng )新藥物研發(fā)、GMP、細胞及基因治療產(chǎn)品CMC、注冊法規和臨床的內部及外部專(zhuān)家團隊。
