新藥創(chuàng )始人俱樂(lè )部（NDFC）于2021年11月10日宣布成立CNS創(chuàng )業(yè)社，以“信任、開(kāi)放、分享、成長(cháng)”為理念，聚焦CNS領(lǐng)域，為創(chuàng )業(yè)者提供企業(yè)發(fā)展中切實(shí)有效的幫助。12月21日，蘇州，由NDFC-CNS創(chuàng )業(yè)社主辦，凱普頓醫藥協(xié)辦的首期沙龍——藥企與Biotech的合作與發(fā)展，邀請到十余位Biotech公司創(chuàng )始人或負責人，多家藥企商務(wù)拓展負責人及投資機構負責人，共同交流探討CNS領(lǐng)域的發(fā)展與機遇。

2021年可謂是CNS新藥研發(fā)的元年，這一年我們聽(tīng)到越來(lái)越越多在CNS領(lǐng)域深耕的新藥研發(fā)人的聲音。中國創(chuàng )新藥的發(fā)展一直以來(lái)是通過(guò)合作的方式，憑借雙方各自的經(jīng)驗和優(yōu)勢，快速推進(jìn)項目，期望可以盡早普惠病患。NDFC-CNS創(chuàng )業(yè)社希望通過(guò)舉辦各種形式的交流活動(dòng)，匯聚CNS新藥研發(fā)領(lǐng)域專(zhuān)業(yè)人士，打造中國最具價(jià)值與影響力的神經(jīng)系統新藥研發(fā)資源互助平臺，共同構建神經(jīng)系統新藥研發(fā)的良好生態(tài)。

王鵬?

NDFC-CNS創(chuàng )業(yè)社社長(cháng)

寧丹新藥CEO

俱樂(lè )部自創(chuàng )辦以來(lái)經(jīng)過(guò)六年的發(fā)展達到了一定規模，因此需要更加聚焦的專(zhuān)業(yè)的活動(dòng)。另一方面，俱樂(lè )部創(chuàng )辦以來(lái)一直希望能幫助會(huì )員們推進(jìn)和傳統大藥企的項目合作，但由于各種原因至今還沒(méi)開(kāi)展相關(guān)活動(dòng)。2021年是神經(jīng)領(lǐng)域進(jìn)入快速發(fā)展的一年，今天的活動(dòng)是CNS創(chuàng )業(yè)社舉辦的第一期聚焦于神經(jīng)領(lǐng)域項目合作討論的活動(dòng)，希望在創(chuàng )新型Biotech和傳統企業(yè)之間開(kāi)展項目交流和探討，共同推動(dòng)CNS領(lǐng)域新藥研發(fā)事業(yè)。

報告嘉賓：李逸石 浩悅資本合伙人

CNS新藥研發(fā)屬于細分領(lǐng)域，相比較腫瘤領(lǐng)域受資本關(guān)注度不高，需要產(chǎn)業(yè)和資本聯(lián)合助力該領(lǐng)域的發(fā)展。CNS領(lǐng)域大致分為神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)發(fā)育性疾病和精神性疾病以及其他疾病。阿爾茨海默?。ˋD）作為神經(jīng)退行性疾病的典型例子，一直被大家所關(guān)注。CNS領(lǐng)域市場(chǎng)龐大，全球腦疾病患者約占全部疾病的11%，社會(huì )負擔接近人類(lèi)疾病總負擔的30%，各種腦疾病的患者人數接近1.3個(gè)億。

過(guò)去30年，CNS領(lǐng)域缺少有效療法，用藥策略局限，CNS藥物主要致力于緩解癥狀。用藥或開(kāi)始治療時(shí)，試圖修復認知功能和神經(jīng)結構的損傷有時(shí)候已經(jīng)太晚了。近幾年CNS藥物研發(fā)進(jìn)展，首先在基礎研究方面，2019年有關(guān)AD的論文已超過(guò)1萬(wàn)篇，所以學(xué)術(shù)界對于未滿(mǎn)足的臨床需求有明確的意識。其次是動(dòng)物模型的開(kāi)發(fā)，為轉化醫學(xué)的推動(dòng)起到了重要作用，這點(diǎn)我們從新藥研發(fā)可以看到初步成果。最后是監管的改變，國家對中國創(chuàng )新藥的支持。

相信未來(lái)10年是CNS藥物研發(fā)的黃金時(shí)代，我們對企業(yè)間的合作，對資本未來(lái)十年投入的方向保有信心。

Biotech公司分享嘉賓：

威? ?帆??博志研新商務(wù)負責人

王曉冬??鼎智生物CEO

呂? ?晨??福貝生物項目管理總監

陳錦輝??格蘭科醫藥總經(jīng)理

徐江平??蘭晟醫藥CEO

王? ?鵬??寧丹新藥CEO

劉? ?偉??喜鵲醫藥COO

文? ?軍??長(cháng)車(chē)生物CEO

黨? ?群??真實(shí)生物總裁

溫? ?波??澳宗生物BD總監

藥企BD負責人分享嘉賓：

孫? ?成??恩華藥業(yè)BD總監

孫琦峰? BioShinBD總監

徐鵬飛? 石藥集團醫學(xué)總監

姚夢(mèng)竹??天士力VP

張海濤??先聲藥業(yè)高級商務(wù)經(jīng)理

袁斌驊??翼思生物高級商務(wù)經(jīng)理

凱普頓醫藥分享嘉賓：

裴恒 凱普頓醫藥董事長(cháng)

翟宇?凱普頓醫藥CEO

嘉賓觀(guān)點(diǎn)：

需要扎實(shí)的基礎研究，對疾病機理、機制、靶點(diǎn)研究的很清楚。

在CNS領(lǐng)域，相比較而言小分子新藥成功的概率會(huì )大一些。

從已經(jīng)上市的藥物尋求一些啟發(fā)再開(kāi)展新藥研發(fā)工作。

Phase I到NDA階段，藥物研發(fā)成功率，CNS領(lǐng)域約8%，精神領(lǐng)域約6%，腫瘤領(lǐng)域最低約5%?，F在隨著(zhù)資本的介入，人力的投入，業(yè)界的關(guān)注度提高，都會(huì )給CNS領(lǐng)域新藥研發(fā)帶來(lái)曙光。

轉化醫學(xué)、精準醫療在神經(jīng)領(lǐng)域的介入，會(huì )讓成功率大大提升。

嘉賓觀(guān)點(diǎn)：

腦外傷的治療，國內還沒(méi)有達到標準化治療的程度。

靶點(diǎn)驗證，建議做臨床POC。

嘉賓觀(guān)點(diǎn)：

基因治療的主要的領(lǐng)域是神經(jīng)，第二是干細胞。

Trace技術(shù)，從干細胞開(kāi)始跟蹤它的分化，了解它的功能，它和細胞間有什么聯(lián)系、有什么相互作用等。

采用血液標志物進(jìn)行初篩，加速臨床入組降低成本。

把現有的藥物做一些同位素標記，然后結合臨床的影像學(xué)，這可能是未來(lái)CNS藥物在診斷治療和預防方面可行度比較高的一個(gè)方式。

人機交互技術(shù)，通過(guò)將動(dòng)作指令信號輸入給機器，讓機器帶動(dòng)人體行動(dòng)。

在CNS領(lǐng)域里從某種意義上來(lái)說(shuō)，單克隆抗體、重組蛋白，也可以看作是一種新技術(shù)。例如Biogen的單抗，盡管它的入腦率非常低，但是它非常顯著(zhù)明顯的降低腦內的Aβ含量，所以我覺(jué)得生物藥還不能簡(jiǎn)單的認為因為它不能穿透細胞膜和血腦屏障而難于成為CNS藥物。

嘉賓觀(guān)點(diǎn)：

中樞神經(jīng)系統有很多疾病的治療通路都是共通的，類(lèi)似腫瘤藥物的一藥可以治療多個(gè)腫瘤。對于中樞神經(jīng)系統來(lái)說(shuō)，尤其是神經(jīng)退行性疾病和很多罕見(jiàn)性疾病，都能夠在同一個(gè)靶點(diǎn)上，相同的作用機制上，把一個(gè)藥物針對更多的疾病病種來(lái)開(kāi)展研究，這樣研發(fā)的成本和周期可能會(huì )降低。

很多公司的pipeline里面都包括阿爾茲海默癥藥物，但是放在了比較后面。阿爾茲海默癥藥物研發(fā)比較具有挑戰性，藥企一般優(yōu)先去作難度相對小一些的，然后再來(lái)挑戰阿爾茲海默藥物研發(fā)。

我們會(huì )考慮盡量從多機制，多靶點(diǎn)，多技術(shù)的角度，而且要做全世界獨特的，不同機制的獨特組合。

AD不光病因不清楚，沒(méi)有合適的動(dòng)物模型，所有現有的動(dòng)物模型沒(méi)有一個(gè)能真正模擬人體的變化。導致做藥非常困難，我們要理解AD藥物研發(fā)的困難。