罕見(jiàn)兒科疾病認定（RPDD）是FDA針對美國患者人數少于20萬(wàn)且嚴重危及18歲以下兒童生命的兒科罕見(jiàn)病藥物資格認定，旨在鼓勵開(kāi)發(fā)和批準針對罕見(jiàn)兒科疾病的治療方法。如果RAG-18的新藥申請（NDA）獲得批準，中美瑞康可能有資格獲得優(yōu)先審查券（PRV），該券可以用來(lái)加速審查后續不同產(chǎn)品的市場(chǎng)申請，或出售給其他公司。其歷史交易價(jià)值超過(guò)1億美元，高達3.5億美元。

中美瑞康創(chuàng )始人、首席執行官李龍承博士表示：“RAG-18順利獲得RPDD批準，標志著(zhù)美國FDA對RAG-18和RNA激活技術(shù)的認可，彰顯了中美瑞康在創(chuàng )新藥物研發(fā)方面的實(shí)力，更加堅定了中美瑞康開(kāi)發(fā)創(chuàng )新型罕見(jiàn)疾病療法的信心。我們將快速推進(jìn)RAG-18的開(kāi)發(fā)和臨床研究，希望為全球DMD和BMD患者帶來(lái)一款安全有效的革命性療法?！?/span>

RAG-18是一款首創(chuàng )作用機制的雙鏈saRNA藥物，通過(guò)RNA激活（RNAa）機制特異性靶向激活肌肉細胞中UTRN基因表達。由UTRN基因編碼的肌營(yíng)養不良蛋白（Utrophin）在結構和功能上與抗肌萎縮蛋白（Dystrophin）相似，它的上調可以功能性替代 DMD 肌肉細胞中缺失的抗肌萎縮蛋白，從而治療所有突變類(lèi)型的DMD和BMD患者。臨床前研究表明，采用中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的小核酸遞送系統LiCO?并通過(guò)皮下注射，RAG-18能夠顯著(zhù)減輕DMD模型小鼠的肌肉損傷，顯示出在治療DMD患者方面的潛力。

杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）是一種嚴重的X染色體隱性遺傳病，由編碼抗肌蛋白的DMD基因突變引起。這種疾病主要影響男性?xún)和?，患者通常?至5歲時(shí)首次顯示出肌肉炎癥、纖維化和運動(dòng)能力下降等癥狀。如果不進(jìn)行治療，多數患者將在20歲之前失去獨立行走能力，并可能在30歲之前因心肌和膈?。ê粑。┧ソ叨劳?。DMD的全球發(fā)病率約為每3600至6000名新生男嬰中有一例，中國的患者數量約為70,000人。目前針對DMD的治療方法包括反義寡核苷酸（ASO）介導的外顯子跳躍、基因治療和基因編輯，但這些療法的效果非常有限，因此在DMD藥物開(kāi)發(fā)方面仍存在巨大的臨床需求。

RNA激活（RNAa）是中美瑞康創(chuàng )始人李龍承博士及其團隊在國際上開(kāi)創(chuàng )，并已經(jīng)過(guò)臨床驗證的平臺技術(shù)。該技術(shù)利用靶向基因啟動(dòng)子區域的雙鏈RNA來(lái)激活基因表達，以恢復治療性蛋白的水平。RNA激活技術(shù)是制藥領(lǐng)域十分稀缺的平臺技術(shù)，在藥物開(kāi)發(fā)上具有廣闊的應用前景，包括遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病、腫瘤等。

中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時(shí)掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD?、LiCO?等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線(xiàn)，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng )新型治療方案。詳情請訪(fǎng)問(wèn)官網(wǎng)?www.ractigen.com。?