近日，專(zhuān)注于泌尿生殖系統腫瘤的全球化創(chuàng )新藥公司亞虹醫藥（股票代碼：688176.SH）近日宣布，其自主研發(fā)的APL-1202（硝羥喹啉片）用于治療自由生活阿米巴感染（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“Free-living Amoebae，FLA”）的新藥臨床研究申請（IND）獲國家藥品監督管理局（NMPA）批準。

本研究是一項評估APL-1202治療FLA感染的療效和安全性的多中心、單臂Ⅱ期臨床研究。FLA感染在世界范圍內尚無(wú)正式的治療指南和專(zhuān)家共識，尤其是FLA引起的腦部感染發(fā)病率極低、死亡率高達90%，目前潛在的可能有效的治療方案都是根據少數病例報告中總結得到，無(wú)標準治療方案。

2023年2月,《科學(xué)》雜志發(fā)布APL-1202幫助加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）挽救了一名被“食腦”巴氏阿米巴原蟲(chóng)感染的男性患者生命的報道。巴拉姆西阿米巴腦炎（FLA感染的一種）是一種非常罕見(jiàn)的由巴氏阿米巴原蟲(chóng)引發(fā)的中樞神經(jīng)系統感染。在篩選了數千種的化合物后，UCSF和陳扎克伯格生物中心的一個(gè)研究小組在體外研究中發(fā)現，與其他抗阿米巴藥物相比，硝羥喹啉對巴拉姆西阿米巴原蟲(chóng)有更強的抑制作用。UCSF醫療團隊向公司發(fā)出緊急援助請求，在緊急同情用藥申請批準后，公司立即做出反應并及時(shí)安排運送了APL-1202。

自2021年起，美國食品藥品監督管理局（Food and Drug Administration，FDA）共授予了兩例美國單個(gè)患者同情給藥申請（e-IND），APL-1202作為研究用藥均由公司提供，目前兩位患者（在UCSF以及UT Southwestern醫院接受治療）恢復情況良好。

亞虹醫藥首席開(kāi)發(fā)官吳虹博士表示：“我們始終以患者為先，持續關(guān)注患者的未盡之需。目前，由于缺乏獲批藥物和標準治療方案，自由生活阿米巴感染的患者和家庭面臨治療選擇有限的嚴峻挑戰。我們希望通過(guò)進(jìn)行這項研究，保障國內患者的臨床供藥，與專(zhuān)家和患者一起努力，讓患者有機會(huì )獲得更有效的治療，為患者和家屬的生活帶來(lái)積極的改變，這也是亞虹作為企業(yè)公民的社會(huì )責任所在?！?/span>

目前APL-1202尚無(wú)在FLA適應癥進(jìn)一步的開(kāi)發(fā)計劃。APL-1202另有單藥治療未經(jīng)治療的中危非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）的Ⅲ期臨床試驗和APL-1202口服聯(lián)合替雷利珠單抗作為肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）新輔助治療的Ⅱ期臨床試驗正在開(kāi)展中。