近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics），宣布其自主研發(fā)的小激活RNA（saRNA）藥物RAG-01獲得美國食品藥物監督管理局（FDA）的快速通道認定（Fast Track Designation, FTD），該藥物用于治療卡介苗無(wú)應答的非肌層浸潤性膀胱癌。此前，RAG-01用于治療非肌層浸潤性膀胱癌的臨床試驗申請已獲得FDA的許可，同時(shí)，RAG-01已在澳大利亞啟動(dòng)I期臨床試驗，目前已有3例受試者入組接受給藥。本次獲得 FDA 授予的快速通道認定將極大地加快本品在臨床試驗期間的開(kāi)發(fā)進(jìn)程。RAG-01也是全球首個(gè)獲得FDA快速通道認定的saRNA項目。
快速通道認定（Fast Track Designation, FTD）由美國FDA設立，旨在加速用于治療嚴重疾病并可滿(mǎn)足未竟臨床需求的新藥的研發(fā)。獲得FTD后，在藥物研發(fā)階段，申請人通過(guò)與FDA的緊密溝通獲得更精準及時(shí)的指導；同時(shí)，在上市申請時(shí)，申請人可以向FDA滾動(dòng)遞交研發(fā)資料，這些認定獲益將為RAG-01的快速開(kāi)發(fā)提供有力的保障，進(jìn)而加速RAG-01的研發(fā)及上市進(jìn)程。
中美瑞康創(chuàng )始人、首席執行官李龍承博士表示：“我們很高興在saRNA開(kāi)發(fā)領(lǐng)域接連獲得重要進(jìn)展，本次獲得FTD認定將加快RAG-01的臨床開(kāi)發(fā)，同時(shí)也表明RAG-01在治療嚴重疾病和滿(mǎn)足未竟臨床需求的潛力獲得美國FDA的認可。在后續研發(fā)中我們將會(huì )與FDA積極溝通，加快推動(dòng)本品的上市進(jìn)程，也希望盡早為全球NMIBC患者提供更為安全有效的治療選擇?！?/span>
RAG-01 是一款首創(chuàng )作用機制的特異性靶向激活腫瘤抑制基因p21的雙鏈saRNA藥物，通過(guò)RNAa機制激活p21基因的表達，以抑制腫瘤細胞增殖、誘導細胞凋亡和衰老。臨床前藥效研究表明，通過(guò)中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的小核酸遞送系統LiCO?，RAG-01的治療能夠顯著(zhù)抑制動(dòng)物模型中膀胱癌腫瘤的生長(cháng)，并展示充分的安全性。
膀胱癌（Bladder Cancer）是最常見(jiàn)的泌尿系統癌癥，其中NMIBC占50-80%。NMIBC的標準治療手段首選經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除手術(shù)（TURBT），但術(shù)后復發(fā)率高，5年內復發(fā)率高達50%~70%。因此，有效預防膀胱癌復發(fā)及治療進(jìn)展期膀胱癌的藥物亟待開(kāi)發(fā)。
RNA激活（RNAa）是中美瑞康創(chuàng )始人李龍承博士及其團隊在國際上開(kāi)創(chuàng )，并已經(jīng)過(guò)臨床驗證的平臺技術(shù)。該技術(shù)利用靶向基因啟動(dòng)子區域的雙鏈RNA來(lái)激活基因表達，以恢復治療性蛋白的水平。RNA激活技術(shù)是制藥領(lǐng)域十分稀缺的平臺技術(shù)，在開(kāi)發(fā)治療性藥物方面具有廣闊的應用前景，包括腫瘤、遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病等。
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時(shí)掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD?、LiCO?等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線(xiàn)，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng )新型治療方案。詳情請訪(fǎng)問(wèn)官網(wǎng)www.ractigen.com。