近日，士澤生物醫藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡(jiǎn)稱(chēng)“士澤生物”）聯(lián)合上海市東方醫院（同濟大學(xué)附屬東方醫院）（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“東方醫院”）開(kāi)展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目，經(jīng)過(guò)國家干細胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì )的多輪評審，正式由國家衛生健康委員會(huì )和國家藥品監督管理局（簡(jiǎn)稱(chēng)兩委）批準，開(kāi)展國家級干細胞備案臨床研究（國家兩委局批準開(kāi)展臨床備案號：MR-31-24-001927）。
士澤生物此次獲批開(kāi)展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目，是我國首個(gè)經(jīng)國家兩委局批準開(kāi)展的iPS衍生細胞治療帕金森病的臨床研究，也是我國迄今為止唯一一個(gè)正式獲批的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目。
根據我國CDE最新發(fā)布的《人源性干細胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》 《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則》等干細胞治療產(chǎn)品研究、評價(jià)及臨床試驗指南文件的啟示性說(shuō)明，國家級干細胞備案臨床研究可以加快干細胞藥物研發(fā)進(jìn)度，可能被直接支持用來(lái)代替一部分的注冊臨床試驗，豁免部分早期臨床試驗直接進(jìn)入后續階段，包括已有基于臨床研究獲準免除注冊臨床Ⅰ期直接進(jìn)入到臨床Ⅱ期試驗的先例等。（推薦閱讀：構建新時(shí)代中國干細胞產(chǎn)業(yè)的生態(tài)系統；看CDE專(zhuān)家解讀GCT監督新指南）
我國自2015年施行《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發(fā)〔2015〕48號）和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則（試行）》（國衛辦科教發(fā)〔2015〕46號）等指導原則以來(lái)，截止2023年，國家兩委局總計正式批準了129個(gè)國家級干細胞臨床研究備案項目，其中，2023年度我國共有19項國家兩委局干細胞臨床研究備案項目及16項國家CDE干細胞臨床試驗默示許可。
迄今為止，包括士澤生物此次獲批的我國首個(gè)且唯一一個(gè)iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統疾?。ㄖ兄囟扰两鹕。┑膰壹墏浒疙椖吭趦?，獲得國家兩委局正式批準開(kāi)展的iPS衍生細胞治療的國家級備案臨床研究項目共4個(gè)。此次士澤生物獲批的國家級干細胞臨床研究備案項目，將采用顱內立體定位注射方式移植臨床級iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞替代性治療中重度帕金森?。簩μ剿髟偕喟桶纺苌窠?jīng)細胞移植治療帕金森病的安全性并分析對帕金森病患者療效的影響具有重要的標桿意義。
士澤生物創(chuàng )始人李翔博士表示：士澤生物此次獲得國家衛生健康委員會(huì )和國家藥品監督管理局正式批準開(kāi)展的臨床研究，是我國首個(gè)iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級備案干細胞臨床研究項目，也是我國迄今為止唯一一個(gè)獲得國家兩委局正式批準開(kāi)展的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級臨床研究項目。
士澤生物非常感謝國家干細胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì )及國家兩委局對士澤生物開(kāi)發(fā)的iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的首發(fā)藥研管線(xiàn)的臨床級制備工藝、亞型神經(jīng)前體細胞制劑、質(zhì)量控制體系，及與合作醫院方的醫學(xué)倫理及臨床實(shí)施整體方案的悉心指導和支持！
此次獲批準開(kāi)展國家備案干細胞研究，是對士澤生物首發(fā)管線(xiàn)，即iPS衍生細胞治療帕金森病藥研管線(xiàn)已建立的整體產(chǎn)品體系及臨床研究方案的充分肯定與認可！
士澤生物團隊將嚴格遵守醫學(xué)及倫理要求，與合作醫院臨床及管理團隊一起，以科學(xué)嚴謹的態(tài)度推進(jìn)國內首個(gè)正式獲批開(kāi)展的iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級備案臨床研究工作，不忘初心，不懈進(jìn)取，期待最終能夠為帕金森病患者開(kāi)發(fā)出安全、有效、可控的具有實(shí)質(zhì)臨床獲益的細胞藥物和解決方案！
士澤生物團隊全身心All In，低調實(shí)干，行勝于言，持續不斷的以實(shí)際事實(shí)和結果為證！國士無(wú)雙的干細胞創(chuàng )新藥物，福澤千萬(wàn)受苦難的病患家庭！
士澤生物創(chuàng )始人李翔博士專(zhuān)注iPS衍生細胞創(chuàng )新藥的科學(xué)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化十五年，士澤生物專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)臨床級iPS衍生細胞藥治療帕金森病等尚無(wú)實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統疾?。菏繚缮锝M建了具有國際競爭力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職團隊，士澤生物核心團隊成員來(lái)自北京大學(xué)、清華大學(xué)、復旦大學(xué)、上海交通大學(xué)、同濟大學(xué)、中國科學(xué)院及美國威斯康星大學(xué)、霍普金斯大學(xué)等海內外著(zhù)名高?；蚣毎委煒I(yè)界知名公司，團隊擁有國際及產(chǎn)業(yè)界最前沿的干細胞治療技術(shù)和轉化經(jīng)驗。
士澤生物已運營(yíng)>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質(zhì)控中心，iPS衍生細胞藥的主要研發(fā)管線(xiàn)已完成核心CMC開(kāi)發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種臨床級iPS衍生亞型特化神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品的正式試生產(chǎn)。
士澤生物臨床級iPS衍生多巴胺神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的首發(fā)管線(xiàn)：已建立全流程的臨床級iPS衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細胞的工藝及質(zhì)量控制體系，誘導制備的高純度亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體神經(jīng)細胞產(chǎn)品質(zhì)量標準達國際領(lǐng)先水平，并已在臨床前帕金森病小動(dòng)物模型及中重度帕金森病非人靈長(cháng)類(lèi)模型上進(jìn)行了評估和驗證，成藥性?xún)?yōu)異，證實(shí)細胞移植治療安全有效。
2023年，士澤生物從數百家醫藥企業(yè)中脫穎而出，正式入選成為Roche Accelerator在中國的十五家合作成員企業(yè)之一。士澤生物正在羅氏體系提供的全球專(zhuān)業(yè)顧問(wèn)團隊及配套科學(xué)資源的合作支持下，加速推動(dòng)士澤生物 iPS 衍生細胞治療帕金森病新藥管線(xiàn)的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，并入選國家生物藥技術(shù)創(chuàng )新中心細胞療法“重點(diǎn)攻關(guān)項目”。
2024年1月，士澤生物正式由國家衛生健康委員會(huì )與國家藥品監督管理局（ 簡(jiǎn)稱(chēng)兩委）批準開(kāi)展iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究，是我國首個(gè)經(jīng)國家兩委局正式批準的iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級臨床研究，也是我國迄今為止唯一一個(gè)正式獲批的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目。
士澤生物建立了一批具有自主知識產(chǎn)權、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠為可持續輸出自研創(chuàng )新管線(xiàn)提供關(guān)鍵保障：2023年，士澤生物自研的全球首發(fā)研發(fā)管線(xiàn)臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥，獲得美國FDA認證授予孤兒藥資格并享有獲批上市后7年市場(chǎng)獨占權等，為首個(gè)中國自研和國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予全球孤兒藥資格，預計2024年進(jìn)入中美注冊臨床試驗階段。
自李翔博士全職創(chuàng )立士澤生物以來(lái)，已完成由峰瑞資本、啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國等著(zhù)名風(fēng)險投資機構領(lǐng)投的多輪數億元融資。2022至2023年，在新冠及醫藥領(lǐng)域整體寒冬的大環(huán)境下，李翔博士帶領(lǐng)士澤生物完成了由啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、金圓展鴻、中新資本共同領(lǐng)投，元禾控股、北京大學(xué)科技成果轉化基金、阿里健康和華泰紫金等新股東聯(lián)合投資的逾兩億元A輪融資及A+輪追加融資。