瑯鈺集團近日宣布，鏵可思?（鹽酸替洛利生片）列入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》，填補了我國發(fā)作性睡病的醫?？瞻?。
發(fā)作性睡病(Narcolepsy)是全球公認的罕見(jiàn)病，已于2023年9月被納入我國《第二批罕見(jiàn)病目錄》。
發(fā)作性睡病是一種罕見(jiàn)的睡眠/覺(jué)醒障礙疾病，通常被認為是終身性疾病，多于兒童期（8~10歲）起病，臨床上以日間過(guò)度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻覺(jué)、睡眠癱瘓和夜間睡眠紊亂為主要核心癥狀。
發(fā)作性睡病嚴重影響患者的學(xué)習/工作能力和身心健康，患者隨時(shí)面臨過(guò)度嗜睡和猝倒帶來(lái)的生命威脅?；颊甙l(fā)生交通等意外傷害的入院風(fēng)險是健康人群的6.7倍，43%的成人患者僅接受過(guò)高中及以下教育，就業(yè)率較無(wú)患病人群降低30%。
鏵可思?（鹽酸替洛利生片）
替洛利生是全球首個(gè)成藥的選擇性組胺H3受體反向激動(dòng)劑，在歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品藥品監督管理局(FDA)分別獲得了孤兒藥認定，并且被美國FDA認定為突破性治療藥物。2023年6月30日，中國國家藥品監督管理局(NMPA)正式批準鹽酸替洛利生片(鏵可思?)用于治療發(fā)作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日間過(guò)度嗜睡(EDS)或猝倒。
針對發(fā)作性睡病，替洛利生是首個(gè)也是唯一在我國獲批的治療藥物，是全球范圍內唯一的非精神管控藥物，也是唯一同時(shí)被美國、歐洲和中國指南推薦的可單藥使用改善多個(gè)核心癥狀的一線(xiàn)治療藥物。
替洛利生已在多項研究中顯示出顯著(zhù)的療效和可靠的安全性。在海外開(kāi)展的多個(gè)關(guān)鍵臨床研究表明，替洛利生能顯著(zhù)改善患者的日間過(guò)度嗜睡（-33% vs. -17%），并顯著(zhù)降低每周猝倒發(fā)作率（-64% vs.-7%），ESS評分改善的機會(huì )是安慰劑組的9倍。2021-2022年在中國開(kāi)展的博鰲特許用藥真實(shí)世界研究表明，替洛利生在改善患者的日間過(guò)度嗜睡（-33%）和降低每日猝倒發(fā)作次數（-51%）上的表現，與海外研究結果相一致。
替洛利生是發(fā)作性睡病全球市場(chǎng)唯一的非精神管控藥物，停藥后無(wú)戒斷綜合征風(fēng)險，沒(méi)有任何信號提示藥物成癮或濫用可能，說(shuō)明書(shū)中報告的多數 ADR 發(fā)生率小于2%。全球上市七年來(lái)，替洛利生累積了>3,000例臨床試驗受試者和上市后>36,000患者年的安全性數據，和最長(cháng)至5年的隨訪(fǎng)數據，都證實(shí)了其良好的耐受性和長(cháng)期安全性。各國家或地區藥監部門(mén)至今未發(fā)布任何安全性警告、黑框警告、撤市信息。我國博鰲特許用藥真實(shí)世界研究項目也表明，所有30例治療患者未發(fā)生嚴重不良事件，報道的AE事件均為輕至中度，與海外已知的安全性特征相一致。替洛利生無(wú)需麻精處方特殊管理，降低患者隨訪(fǎng)成本和醫療系統管理成本的同時(shí)，有助于減輕國家禁毒工作負擔。
替洛利生已獲國內外權威指南一致推薦，可單藥一線(xiàn)治療發(fā)作性睡病的多個(gè)核心癥狀，無(wú)需聯(lián)用其它藥物?！吨袊l(fā)作性睡病診斷與治療指南（2022版）》推薦替洛利生為首選藥物，針對多個(gè)核心癥狀，都給予其最高推薦和證據級別。此外，美國指南也給予替洛利生“強推薦”，歐洲指南及專(zhuān)家共識也明確推薦替洛利生用于單藥一線(xiàn)治療。
專(zhuān)家寄語(yǔ)
暴敏冬：發(fā)作性睡病患者組織“覺(jué)主家”負責人
過(guò)去半年，對發(fā)作性睡病病友來(lái)說(shuō)，可謂好消息不斷！6月，首個(gè)治療藥物替洛利生獲國家藥監局批準上市。9月，發(fā)作性睡病被納入國家衛健委等六部委聯(lián)合發(fā)布的《第二批罕見(jiàn)病目錄》。12月，替洛利生被納入國家醫保局發(fā)布的新版醫保藥品目錄，實(shí)現了發(fā)作性睡病醫保零的突破！非常感謝國家各大部委對發(fā)作性睡病這樣的罕見(jiàn)病的關(guān)注和支持！接下來(lái)，期待醫保能快速落地，讓更多病友獲得規范的藥物治療，并獲得切實(shí)的報銷(xiāo)支持。
韓芳 教授：亞洲睡眠協(xié)會(huì )主席、世界睡眠協(xié)會(huì )秘書(shū)長(cháng)、北京大學(xué)人民醫院睡眠醫學(xué)科
發(fā)作性睡病是一種高發(fā)于學(xué)齡期的罕見(jiàn)睡眠疾病，日間過(guò)度嗜睡、猝倒等臨床癥狀嚴重影響患者的學(xué)習、生活和社會(huì )功能，導致患者無(wú)法接受正常的教育、就業(yè)困難、收入降低等。替洛利生是國內首個(gè)獲批的發(fā)作性睡病治療藥物，納入國家醫保目錄后，將讓更多醫生有可及的治療方案，并且推動(dòng)更多患者盡早獲得診斷和規范治療，幫助患者回歸社會(huì )。
趙忠新 教授：中國康復醫學(xué)會(huì )睡眠康復專(zhuān)委會(huì )名譽(yù)主任委員、海軍軍醫大學(xué)上海長(cháng)征醫院神經(jīng)內科
發(fā)作性睡病患者目前還無(wú)法治愈，需要長(cháng)期治療來(lái)控制疾病對學(xué)習、工作和生活的嚴重影響。替洛利生是中國和歐美發(fā)作性睡病指南推薦的一線(xiàn)用藥，也是唯一的非精神管控藥物，此次被納入新版國家醫保目錄，體現了國家醫保局越來(lái)越重視罕見(jiàn)病用藥保障，也是發(fā)作性睡病患者的福音，將大大降低患者的用藥負擔，改變目前“超說(shuō)明書(shū)用藥”和“紅處方”配藥難、治療依從性差的困局。
詹淑琴 教授：中國睡眠研究會(huì )副理事長(cháng)、睡眠障礙專(zhuān)業(yè)委員會(huì )主任委員、首都醫科大學(xué)宣武醫院神經(jīng)內科主任醫師
從2021年5月，替洛利生在海南博鰲樂(lè )城的先行先用，2023年6月30日替洛利生被國家藥品監督管理局批準上市，2023年9月20日發(fā)作性睡病被納入第二批罕見(jiàn)病目錄，再到2023年12月13日被國家醫保局納入新版醫保目錄，我們看到國家和各級政府對罕見(jiàn)病、對發(fā)作性睡病越來(lái)越關(guān)注和重視，每一個(gè)里程碑式的事件都將使中國發(fā)作性睡病的診治進(jìn)入全新的階段，也給患者及家庭帶來(lái)福音。
向宇 博士：瑯鈺集團董事、首席執行官
鏵可思?在上市當年就進(jìn)入國家醫保目錄，體現了我國政府對罕見(jiàn)病群體的高度重視，和以?xún)r(jià)值為導向的醫保支付理念?，樷曇矊⒉贿z余力地參與到我國發(fā)作性睡病的診療和保障生態(tài)建設，讓更多患者從創(chuàng )新治療中獲益！