近日，專(zhuān)注于全球領(lǐng)先的第三代體內自組裝外泌體遞送RNA核酸藥物技術(shù)的艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布完成數千萬(wàn)天使+輪融資。本輪融資由知名機構越秀產(chǎn)業(yè)基金領(lǐng)投，京新藥業(yè)、鼎心資本、南京大學(xué)生物醫藥行業(yè)校友會(huì )跟投，原股東鼎暉投資繼續跟投加倉，璞灣資本擔任此輪獨家財務(wù)顧問(wèn)。
據悉，本輪融資將主要用于加速公司技術(shù)平臺的產(chǎn)業(yè)轉化，同時(shí)推進(jìn)艾碼生物今年面向亨廷頓舞蹈癥的首條自研管線(xiàn)的IND申報工作。
公開(kāi)信息顯示，艾碼生物（ExoRNA Bio）創(chuàng )立于2022年初，正致力于開(kāi)發(fā)出更多能在實(shí)際治療中惠及更多尚未滿(mǎn)足臨床需求的病患的產(chǎn)品，特別是針對中樞神經(jīng)系統疾病等的治療藥物，打造平臺型RNA創(chuàng )新藥企業(yè)。
越秀產(chǎn)業(yè)基金管理合伙人、總裁盧榮表示：全球細胞與基因治療快速發(fā)展，有望成為繼小分子靶向藥、大分子生物藥以后的第三大生物醫藥支柱產(chǎn)業(yè)。艾碼生物致力于在中樞神經(jīng)系統（CNS）疾病等重大臨床需求尚未滿(mǎn)足的疾病領(lǐng)域取得突破性治療技術(shù)以開(kāi)發(fā)小核酸藥物。我們很高興領(lǐng)投艾碼生物，看好企業(yè)的技術(shù)創(chuàng )新性及產(chǎn)研結合優(yōu)勢，相信管理團隊多年的學(xué)術(shù)積累和豐富的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗，能夠推動(dòng)全球創(chuàng )新的自組裝外泌體遞送技術(shù)完成真正的臨床落地革新，進(jìn)而同步解決核酸遞送和中樞神經(jīng)系統疾病穿越血腦屏障的遞送難題。未來(lái)越秀產(chǎn)業(yè)基金將踐行賦能式投資，整合產(chǎn)業(yè)鏈資源，推動(dòng)艾碼生物與被投企業(yè)產(chǎn)業(yè)對接，持續打造細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)投資生態(tài)。
據市場(chǎng)情報公司EvalutePharma和BCG預測，2024年RNA核酸治療市場(chǎng)規模將達到86億美元，2018-2024年CAGR約為35%。核酸藥物也有望成為繼小分子藥和抗體藥后的第三大類(lèi)型藥物。
但目前核酸藥物的轉化應用卻嚴重受限于其體內遞送問(wèn)題，難以有效到達作用位點(diǎn)?？梢哉f(shuō)，遞送系統是核酸藥物能夠靶向發(fā)揮穩定藥效的保障，也已經(jīng)成為影響其成藥性最大的障礙。
對此，艾碼生物創(chuàng )始人張辰宇教授則巧妙地通過(guò)利用人體自身器官組織作為生物反應器，“加工”產(chǎn)生活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入“生物反應器”產(chǎn)生的外泌體中，這樣通過(guò)內源性細胞分泌的外泌體“運輸”方式，既保護siRNA完成跨細胞和生物屏障的運輸，又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術(shù)平臺，保障了核酸藥物遞送的安全性，實(shí)現了對“核酸藥物無(wú)肝外有效遞送體系”的突破。同時(shí)，該技術(shù)平臺也完全避免了外泌體作為載體在體外生產(chǎn)的成本高、質(zhì)控難度大，極其不穩定、易被降解、需求量不能滿(mǎn)足等問(wèn)題。在給藥濃度極低的情況下，艾碼生物研發(fā)的藥物也能夠在體內發(fā)揮強大的作用。此外，基于公司在合成生物學(xué)工程化領(lǐng)域的優(yōu)勢，艾碼生物還可使得藥物攜帶多基因組件且擁有靶向性，最終通過(guò)外泌體遞送至不同的器官。
南京大學(xué)生物醫藥行業(yè)校友會(huì )代表金銀燕也表達了對艾碼生物學(xué)術(shù)科研的支持：“張教授一直是我們南大所知悉的‘科學(xué)狂人’，創(chuàng )新性的科學(xué)研究一直是張教授科研團隊所堅持的。我們特別看好張教授團隊的這一科研成果，相信一定可以成功轉化?！?
產(chǎn)研結合，實(shí)現科研到產(chǎn)業(yè)高速轉化
張辰宇教授表示：“如果沒(méi)有專(zhuān)業(yè)的產(chǎn)業(yè)化團隊配合，那么再前沿優(yōu)秀的技術(shù)都有可能永遠駐足于實(shí)驗室階段。我很感謝孟夏博士和我一起搭檔推動(dòng)第三代體內自組裝外泌體遞送技術(shù)從實(shí)驗室科研到臨床應用的轉化，早日造福更多患者，實(shí)現這項創(chuàng )新技術(shù)最純粹的意義?！?/span>
據了解，艾碼生物CEO兼聯(lián)合創(chuàng )始人孟夏博士，在跨國生物技術(shù)企業(yè)積累了二十多年的工作經(jīng)驗，曾領(lǐng)導團隊完成3個(gè)病毒載體類(lèi)的一類(lèi)創(chuàng )新藥的研發(fā)，并獲批進(jìn)入臨床?？梢哉f(shuō)，正是兼具國際視野和新藥開(kāi)發(fā)經(jīng)驗的孟夏博士，加速了張辰宇教授研究成果轉化。
在孟夏博士的帶領(lǐng)下，艾碼生物在正式運營(yíng)的一年時(shí)間內，從零開(kāi)始迅速組建擁有豐富產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗的產(chǎn)業(yè)團隊，并開(kāi)始與南京大學(xué)科研進(jìn)行互補結合。在2022年國家生物藥技術(shù)創(chuàng )新中心發(fā)布的核酸藥物“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)項目中，艾碼生物孟夏博士負責的“靶向中樞神經(jīng)系統的核酸藥物外泌體遞送技術(shù)平臺”項目成功入選了其中的“重點(diǎn)項目”。也是在這短短一年的時(shí)間內，依靠產(chǎn)研結合的高執行力團隊，艾碼生物針對亨廷頓舞蹈癥管線(xiàn)完成了大量動(dòng)物藥效實(shí)驗與毒理實(shí)驗，并同步在FDA開(kāi)啟了孤兒藥資格認定（ODD）申報工作。
艾碼生物高效的執行團隊，也令參與本輪融資的鼎心資本合伙人鄧寧感到驚訝，他表示：“我們非常驚訝于在孟夏博士帶領(lǐng)下團隊的執行力，早期項目團隊中罕有這樣清晰的目標規劃及強有力的執行力，這也讓我們對于項目更有了投資信心。在資本寒冬，疫情因素的雙重重壓下艾碼生物可以破釜沉舟，一步一步踏實(shí)地按照預期推進(jìn)管線(xiàn)項目讓我們看到了團隊的韌性。我們鼎心資本也堅信在這樣產(chǎn)研結合的力量推動(dòng)下，艾碼生物一定可以研發(fā)出造?；颊叩乃幬?，給患者帶來(lái)希望?！?/span>
原股東鼎暉投資創(chuàng )新與成長(cháng)高級合伙人柳丹博士也同時(shí)表示：“艾碼生物在過(guò)去一年中取得的進(jìn)展和結果給了我們股東很大的信心和暖意。該先進(jìn)技術(shù)在行業(yè)和監管評定中取得的認可和肯定，和團隊在疫情下保障管線(xiàn)的高效快速推進(jìn)，可能很快將在包括亨廷頓舞蹈癥在內的多個(gè)神經(jīng)系統疾病中帶來(lái)突破性結果，我們對這一平臺的延展和可復制性抱有很大期待，我們投資人愿意支持真正中國原創(chuàng )領(lǐng)先技術(shù)的臨床轉化，并助力艾碼生物早日造福未來(lái)更多的全球患者?！?/span>
艾碼生物首條研發(fā)管線(xiàn)所面對的亨廷頓舞蹈癥，就是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳性疾病?；加性摬“Y的患者往往會(huì )出現神經(jīng)功能障礙，運動(dòng)、認知和精神異常，現有藥物及手術(shù)治療僅能緩解部分癥狀，無(wú)法實(shí)現徹底治愈。突變的亨廷頓蛋白（mHTT）在細胞內異常聚集形成大分子團，并導致神經(jīng)細胞死亡是亨廷頓舞蹈癥的致病機制。因而，降低mHTT蛋白也是該病癥治療的根本策略。
孟夏博士表示：“從前期的動(dòng)物實(shí)驗結果來(lái)看，艾碼的技術(shù)平臺有望突破中樞神經(jīng)疾病治療的難題。我們也同步開(kāi)啟了亨廷頓舞蹈癥管線(xiàn)在美國FDA的孤兒藥認證工作，相信這一技術(shù)可以走向全球市場(chǎng)，得到全球市場(chǎng)的認可，未來(lái)，艾碼生物將利用獨有的第三代體內自組裝外泌體遞送系統繼續聚焦中樞神經(jīng)系統疾病等領(lǐng)域尚未滿(mǎn)足的臨床需求，打造全球領(lǐng)先的平臺型RNA創(chuàng )新藥企業(yè)，實(shí)現技術(shù)創(chuàng )新服務(wù)于患者和社會(huì )的理想?！?/span>
關(guān)于越秀產(chǎn)業(yè)基金
廣州越秀產(chǎn)業(yè)投資基金管理股份有限公司成立于2011年，是越秀資本旗下的投資管理平臺，截至目前累計基金管理規模超千億元。經(jīng)過(guò)多年市場(chǎng)化、專(zhuān)業(yè)化的發(fā)展，公司形成了一核（母基金投資）兩翼（股權投資、夾層投資）的業(yè)務(wù)布局，成長(cháng)為粵港澳大灣區領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)資本運營(yíng)商。在生物醫藥領(lǐng)域，公司以深度研究驅動(dòng)投資，不斷整合生物醫藥產(chǎn)業(yè)資源，賦能被投企業(yè)，助力打造良好的生物醫藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈。目前累計投資生物醫藥企業(yè)超50家，在細胞與基因治療領(lǐng)域，已投優(yōu)質(zhì)項目包括：圣諾醫藥（2257.HK）、嘉晨西海、艾碼生物、瑞風(fēng)生物等。
關(guān)于京新藥業(yè)
浙江京新藥業(yè)股份有限公司（證券代碼：002020）成立于1990年，是一家集研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售于一體的醫藥上市公司。公司遵循“做強藥品主業(yè)，發(fā)展醫療器械”的經(jīng)營(yíng)方針，堅持“務(wù)實(shí)、創(chuàng )新、包容、共贏(yíng)”的企業(yè)核心價(jià)值觀(guān)，以“精心守護健康”為使命，致力于成為中國精神神經(jīng)、心腦血管領(lǐng)域的領(lǐng)先者。
關(guān)于鼎心資本
鼎心資本于2014年成立，核心團隊成員擁有深厚金融與產(chǎn)業(yè)的復合背景，以投資推動(dòng)社會(huì )進(jìn)步為企業(yè)使命，聚焦醫療和硬科技方向的早期、專(zhuān)業(yè)化投資，主導參與了近40個(gè)優(yōu)質(zhì)項目的早期投資，分別躋身“中國最佳早期創(chuàng )業(yè)投資機構”、“醫療健康最佳投資機構”、“中國半導體與集成電路領(lǐng)域最佳早期投資機構”等行業(yè)重要榜單。鼎心資本當前累計管理規模已超過(guò)100億元，出資人涵蓋政府引導基金、保險公司、上市公司及其股東、大型企業(yè)集團、市場(chǎng)化母基金等機構投資人，2021、2022已連續兩年進(jìn)入保險資金投資的股權基金管理人年度最高的A類(lèi)評價(jià)名單。