近日，東曜藥業(yè)地中海貧血（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“地貧”）是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內普遍流行，是最大的單基因突變遺傳病。實(shí)施公眾教育、產(chǎn)前篩查和產(chǎn)前診斷是有效預防方式，而強化臨床研究、科研攻關(guān)以實(shí)現治療新突破，則是給患者帶來(lái)新生希望的根本方法。

4月24日，“地中海貧血防治論壇暨國家衛健委地貧防治重點(diǎn)實(shí)驗室建設研討會(huì )”在邕舉行。邦耀生物創(chuàng )始人、董事長(cháng)劉明耀教授受邀出席會(huì )議，并與中國工程院劉德培院士、中國科學(xué)院陳子江院士及國內血液科、兒科、出生缺陷防治等領(lǐng)域專(zhuān)家齊聚一堂，共話(huà)地貧防治，關(guān)愛(ài)地貧患者。

助力地貧防治，邦耀生物一直在行動(dòng)

會(huì )議由廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院主辦，旨在匯聚院士專(zhuān)家團隊力量，為國家衛健委地貧防治重點(diǎn)實(shí)驗室建設添磚加瓦，提升廣西地貧防治水平，共同推動(dòng)“政府主導、部門(mén)聯(lián)動(dòng)、衛生擔當、醫防協(xié)同、群防群治”這一獨具特色的地貧防治“廣西模式”，并將其提升為“中國模式”，為“一帶一路”國家地貧防治工作貢獻更多力量，守護廣大地貧患者健康。

邦耀生物創(chuàng )始人、董事長(cháng)劉明耀教授主題演講

大會(huì )上，邦耀生物創(chuàng )始人、董事長(cháng)劉明耀教授以《基因編輯與細胞治療：從基礎到臨床轉化研究》為報告主題作了精彩的演講，同步分享了邦耀生物作為國內最早針對地貧領(lǐng)域藥物研發(fā)的公司，多年來(lái)圍繞地貧患者從基礎到臨床轉化所做的一些研究進(jìn)展。在早期的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中，邦耀生物已幫助6例地貧患者成功脫貧，并且針對輸血依賴(lài)型β-地貧的產(chǎn)品BRL-101已經(jīng)獲批國內IND，進(jìn)入注冊臨床階段。更值得一提的是，近日，邦耀生物與廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院賴(lài)永榕教授合作的 I 期注冊臨床研究成功治愈2例成人重型地貧患者，第3例成人患者即將達到擺脫輸血依賴(lài)標準，實(shí)現治愈。

年齡拓展至成人，已實(shí)現2例患者治愈

左起：賴(lài)永榕教授、患者1（21歲）、患者2（18歲）、患者3（27歲）、劉明耀教授、劉容容主任

廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院作為自治區地貧防治中心單位，自上世紀50年代起就致力于地貧防治工作，歷史積淀深厚，本次與邦耀生物合作 I 期注冊臨床，大大加速了臨床轉化的進(jìn)程。在本次的 I 期臨床研究中，2例患者已經(jīng)成功獲得治愈，分別為21歲和18歲。其中，患者1（21歲）也是此次臨床試驗入組的首例患者，是一名大學(xué)生，其出生后8個(gè)月時(shí)就被確診為β+/β0重型地貧，接受基因治療前一直保持常規的輸血和除鐵治療，平均每年輸注全血高達15042ml?；颊哂?022年12月8日完成了首次給藥輸注，經(jīng)基因編輯的HSC移植治療后，患者的血紅蛋白開(kāi)始出現顯著(zhù)上升，在整個(gè)治療過(guò)程中未發(fā)生嚴重的感染等不良事件，僅40天就成功出院。如今可以回歸正常的生活，患者興奮表示終于可以安心學(xué)習，期望實(shí)現到上海讀研究生的目標?？梢哉f(shuō)，此次研究中一例又一例成人地貧患者的治愈消息，無(wú)疑為全國乃至全球的地貧“老大難群體”成人重型地貧患者打了一劑強心針，讓他們看到了生命的希望。

作為主治醫生，賴(lài)永榕教授表示：“地貧作為一種基因異常的疾病，尤其患者年齡越大，面臨的治療風(fēng)險和治愈難度也更大，最有效的治療就是造血干細胞移植及基因治療。本次首例入組患者接受基因治療后的恢復情況非常理想，僅2個(gè)月內就脫離了輸血依賴(lài)，此外第3例患者的年齡更是提高到了27歲，將于近期達到擺脫輸血依賴(lài)標準。相對來(lái)說(shuō)，從這次項目的3例成人重型地貧患者的臨床治療結果來(lái)看，不僅是有力證明了基因治療的前景，也顯示出了邦耀生物的基因療法BRL-101具有安全性高、作用范圍廣、療效顯著(zhù)等優(yōu)勢，很期待通過(guò)我們雙方的共同努力，使這款療法能盡快惠及更多地貧患者?！?/span>

作為科學(xué)家，也作為公司創(chuàng )始人，面對邦耀生物在地貧領(lǐng)域的不斷突破，劉明耀教授表示：“首先，非常感謝參與和支持BRL-101項目研究的臨床專(zhuān)家、患者和患者家屬；其次，回顧我們科研團隊從實(shí)驗室的基礎科研到如今注冊臨床的轉化過(guò)程，很欣喜可以看到我們成功幫助多例地貧患者擺脫輸血依賴(lài)，甚至實(shí)現了成人重型患者的治愈，并且此前在 IIT 臨床試驗中的首例患者擺脫輸血依賴(lài)最長(cháng)，至今已達3周年。未來(lái)，相信在多方的共同努力下，該項多中心注冊臨床試驗研究結果將展示BRL-101在特定患者人群中的安全性和有效性，并將很快推動(dòng)此項臨床研究的產(chǎn)品落地，使其早日造福更多地貧患者。此外，邦耀生物作為一家全球最早進(jìn)行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應用的企業(yè)之一，我們仍將繼續立足公司日益完善的產(chǎn)業(yè)布局和全球化的研發(fā)布局，積極推進(jìn)以基因編輯技術(shù)為基礎的、針對嚴重遺傳疾病、惡性腫瘤和自身免疫系統疾病的多條研發(fā)管線(xiàn)，為中國以及全球患者帶來(lái)更優(yōu)的治療選擇?！?/span>

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時(shí)代全球領(lǐng)先的細胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯技術(shù)引領(lǐng)創(chuàng )新，開(kāi)發(fā)突破性療法，造福全人類(lèi)”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上?；蚓庉嬇c細胞治療研究中心”，過(guò)去7年已產(chǎn)生100多項專(zhuān)利成果，有5個(gè)項目在8所知名醫院開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床試驗，2個(gè)項目已獲批IND，正式進(jìn)入注冊臨床試驗階段，還有多個(gè)項目進(jìn)入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T、以及UCART等項目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領(lǐng)先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng )新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產(chǎn)權的技術(shù)平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近200人的運營(yíng)團隊，有力保障創(chuàng )新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過(guò)患者需求和臨床反饋不斷推動(dòng)研發(fā)產(chǎn)品快速更新迭代。并秉持開(kāi)放、共享、共贏(yíng)的態(tài)度，與全球創(chuàng )新生物醫藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進(jìn)創(chuàng )新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者！