近日，精準醫療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，其License-out合作伙伴Aytu Biopharma（AYTU.Nasdaq）收到FDA關(guān)于索元生物的DB102用于治療血管性埃勒斯-當洛綜合征（VEDS）的關(guān)鍵性臨床試驗的IND批準，同時(shí)FDA授予DB102用于治療VEDS的孤兒藥認證。

今年4月，索元生物簽訂了授權Aytu BioPharma開(kāi)發(fā)DB102用于治療VEDS的全球License-out協(xié)議，Aytu BioPharma將負責針對VEDS的臨床開(kāi)發(fā)及商業(yè)化，索元生物繼續保有DB102在腫瘤等重大疾病的全球研發(fā)權益，Aytu BioPharma將支付索元生物合計1億美元的里程碑，此外還將支付索元生物銷(xiāo)售提成。Aytu Biopharma計劃在2022年上半年啟動(dòng)用于藥品注冊批準的關(guān)鍵性臨床試驗，該臨床試驗將評估DB102在確診為COL3A1突變的VEDS患者中的安全性和有效性。

FDA的孤兒藥認證政策，用于鼓勵臨床開(kāi)發(fā)可以安全有效地預防、治療、診斷適應癥美國患者少于20萬(wàn)人的藥品。獲得FDA孤兒藥認證的藥物，在美國的后續研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面將享受政策支持，其中包括FDA批準上市后享有7年的獨占期。除此次在美國獲得針對VEDS的孤兒藥認證外，此前DB102用于治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和腦膠質(zhì)瘤（GBM）已取得美國和歐洲孤兒藥認證。DB102用于治療GBM還取得了美國FDA授予的快速審評通道資格。

索元生物首席商務(wù)官Michael F. Haller博士表示：“自獲得索元生物授權以來(lái)，Aytu BioPharma在DB102治療VEDS患者方面取得了顯著(zhù)進(jìn)展。這項合作不僅將索元生物已有的產(chǎn)品管線(xiàn)擴展到新的適應癥領(lǐng)域，同時(shí)也令索元生物在DB102臨床首個(gè)適應癥ENGINE研究數據公布之前就已經(jīng)具有創(chuàng )造收入的能力，凸顯了索元生物商業(yè)模式的多種優(yōu)勢?！?/span>

關(guān)于VEDS

VEDS是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，是埃勒斯-當洛綜合征的嚴重亞型。該病通常在兒童時(shí)期就被診斷出來(lái)，其特征是動(dòng)脈瘤、動(dòng)脈剝離及破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。VDES全球發(fā)病率約為1/50,000，由COL3A1基因的致病變異導致，該基因編碼III型膠原蛋白，而膠原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白質(zhì)。VEDS患者中有25％的患者在20歲時(shí)出現首次并發(fā)癥，而80％的患者在40歲時(shí)出現至少一次并發(fā)癥。VEDS是一種危及生命的疾病，VEDS患者的平均壽命為51歲。目前FDA尚未批準任何VEDS療法。

關(guān)于索元生物

索元生物是一家以高效的精準醫療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng )新藥（First-in-class）的生物醫藥公司。公司針對未滿(mǎn)足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類(lèi)疾病，收購或引進(jìn)后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng )新藥，并獲得該等創(chuàng )新藥的全球或全球絕大部分地區權益。通過(guò)公司獨特的生物標志物發(fā)現平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預測藥效的生物標志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標志物為指導的國際多中心臨床試驗，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng )新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準醫療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng )新藥（First-in-class），解決全球患者未滿(mǎn)足的臨床需求。