瑯鈺集團和 Rhythm Pharmaceuticals, Inc. （納斯達克：RYTM）于近日宣布已達成獨家許可協(xié)議，雙方將攜手在中國市場(chǎng)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化用于治療一系列罕見(jiàn)遺傳性肥胖疾病的治療藥物IMCIVREETM（setmelanotide）。
IMCIVREETM（setmelanotide）是由Rhythm Pharmaceuticals研發(fā)的黑素細胞皮質(zhì)激素4受體（melanocortin 4 receptor, MC4R）激動(dòng)劑。IMCIVREETM（setmelanotide）作為一種精準靶向藥物，能夠恢復受損MC4R通路的功能，重新修復罕見(jiàn)病遺傳性肥胖患者在能量消耗和食欲控制上的功能，減少饑餓感并降低體重。阿黑皮素原（Proopiomelanocortin,?POMC）、前蛋白轉化酶枯草溶菌素 1（proprotein convertase subtilisin/kexin type 1,?PCSK1）或瘦素受體（leptin receptor,?LEPR）雙等位基因缺陷可導致早發(fā)的嚴重肥胖，患者從很小的時(shí)候就不得不與極端饑餓作斗爭。IMCIVREETM目前已在美國和歐洲上市，是全球首個(gè)獲批的，用于治療這一類(lèi)罕見(jiàn)遺傳性肥胖疾病的藥物療法。
根據協(xié)議條款，瑯鈺將優(yōu)先就部分適應癥尋求在中國的監管批準和商業(yè)化，包括：由POMC雙等位基因缺陷、PCSK1雙等位基因缺陷、LEPR雙等位基因缺陷、 Bardet-Biedl綜合征或Alstr?m綜合征導致的罕見(jiàn)病肥胖和暴食。此外，瑯鈺還將積極推進(jìn)IMCIVREE在全球的臨床開(kāi)發(fā)，包括但不限于招募中國患者入組全球EMANATE試驗。
瑯鈺集團首席執行官向宇博士表示：“中國患者迫切需要一種治療方案，來(lái)治療由阿片黑素促皮質(zhì)激素原 -黑素皮質(zhì)蛋白通路基因變異引起的罕見(jiàn)遺傳性肥胖患者。Rhythm公司的精準治療藥物IMCIVREE (setmelanotide)?已獲得FDA和世界其他主要權威機構的批準，改變了罕見(jiàn)遺傳性肥胖疾病的治療模式。我們迫切地希望IMCIVREE能盡快惠及中國患者，解決中國患者的巨大治療需求?，樷暭瘓F在中國市場(chǎng)已建立罕見(jiàn)內分泌/代謝疾病業(yè)務(wù)，并擁有豐富的臨床開(kāi)發(fā)、注冊和商業(yè)化推進(jìn)能力，此次合作將結合Rhythm在罕見(jiàn)遺傳性肥胖疾病方面的專(zhuān)長(cháng)，以及瑯鈺集團在中國市場(chǎng)的豐富經(jīng)驗，加速I(mǎi)MCIVREETM在中國和全球市場(chǎng)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。我們已著(zhù)手推動(dòng)5個(gè)罕見(jiàn)遺傳性肥胖適應癥在中國的臨床開(kāi)發(fā)，同時(shí)還將支持在全球范圍內針對IMCIVREE開(kāi)展的更為廣泛的臨床開(kāi)發(fā)工作?！?/span>
“中國市場(chǎng)對Rhythm具有戰略意義?，樷暭瘓F是一家致力于罕見(jiàn)病研發(fā)和商業(yè)化的公司，能夠充分利用其在中國市場(chǎng)豐富的商業(yè)化經(jīng)驗和與患者社群的緊密連接，加速推動(dòng)IMCIVREE在中國的臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化上市?！?Rhythm董事長(cháng)、首席執行官兼總裁、醫學(xué)博士David Meeker表示， “我們很高興能簽署這項協(xié)議，這大大加快了我們觸達中國患者的能力，讓更多患有罕見(jiàn)遺傳性肥胖疾病的患者能用上IMCIVREE?！??
部分接受IMCIVREETM（setmelanotide）治療的POMC缺陷肥胖癥患者（Rhythm提供）
“我們將用瑯鈺速度，盡早讓中國罕見(jiàn)遺傳性肥胖患者獲益”
關(guān)于瑯鈺集團
瑯鈺集團致力于成為中國最領(lǐng)先的罕見(jiàn)病企業(yè)，通過(guò)打造中國首個(gè)罕見(jiàn)病生態(tài)系統，為受罕見(jiàn)病影響的患者和家庭提供全方位且可持續的支持?，樷暭瘓F由全球領(lǐng)先的醫療基金斯道資本、F-Prime 資本和維梧資本共同創(chuàng )辦，并于2020年7月完成8000萬(wàn)美元的A輪融資。
瑯鈺集團旗下目前有兩家子公司：專(zhuān)注罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和商業(yè)化的“瑯鏵醫藥”和為廣大罕見(jiàn)病患者和家庭提供醫療解決方案的“子昂健康”?，樼f醫藥是一家專(zhuān)注于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和商業(yè)化的公司，致力于通過(guò)研發(fā)和引進(jìn)有效且可負擔的藥物，建立一個(gè)綜合的罕見(jiàn)病產(chǎn)品平臺，以支持和加速可擴展的商業(yè)化進(jìn)程?，樼f醫藥現階段專(zhuān)注四大疾病領(lǐng)域：神經(jīng)科學(xué)、內分泌系統和代謝類(lèi)疾病、肝腎疾病、和兒童腫瘤。子昂健康是一家健康科技公司，致力于借助尖端科技打造中國乃至全世界最大的以患者為中心的開(kāi)放式生態(tài)服務(wù)平臺。子昂健康利用互聯(lián)網(wǎng)數字化工具、大數據和人工智能技術(shù)，來(lái)提高罕見(jiàn)病認知、促進(jìn)疾病篩查和診斷、開(kāi)展全周期的疾病管理，并探索各種支付創(chuàng )新，為中國罕見(jiàn)病患者及家庭提供全病程、全方位和一站式的健康服務(wù)解決方案。子昂健康目前業(yè)務(wù)范圍包括：罕見(jiàn)病智庫、?AI賦能的患者識別、AI空中課堂、在線(xiàn)健康咨詢(xún)、患者賦能及創(chuàng )新支付等。
關(guān)于Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm Pharmaceuticals是一家處于商業(yè)化階段的生物制藥公司，致力于改變罕見(jiàn)肥胖遺傳疾病患者的治療模式。Rhythm的精準治療藥物IMCIVREETM?（setmelanotide）于2020年11月獲美國食品和藥物管理局（FDA）批準，用于POMC、PCSK1或LEPR缺陷導致罕見(jiàn)遺傳性肥胖的成人和6歲以上兒童患者的長(cháng)期體重管理，并分別于2021年7月和?9月，獲歐洲委員會(huì )（EC）和英國藥物和保健產(chǎn)品監管署（MHRA）批準，治療特定基因突變所致功能喪失引起的罕見(jiàn)遺傳性肥胖和暴食，包括確認為POMC缺陷、PCSK1缺陷或LEPR缺陷的成人和6歲及以上兒童患者。
IMCIVREETM是第一個(gè)在全球范圍內獲得批準的治療這些罕見(jiàn)遺傳性肥胖疾病的藥物療法。該公司分別于2021年9月和10月提交了FDA補充新藥申請（sNDA）和歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）第二類(lèi)變更申請，尋求監管部門(mén)批準和授權IMCIVREETM用于Bardet-Biedl綜合征或Alstr?m綜合征的成人和6歲及以上兒童的肥胖管理和食欲控制。??