博際生物醫藥科技（杭州）有限公司近日宣布，美國FDA于10/12/2021授予其自主研發(fā)并擁有全球專(zhuān)利的、世界首個(gè)腫瘤靶向性IL-15融合蛋白（產(chǎn)品代號BJ-001）孤兒藥資格認定（ODD）， 用于治療膽管癌。

膽管癌又被稱(chēng)作“小癌王”，在晚期的情況下，其惡性程度幾乎可以超過(guò)“癌王”胰腺癌，部分分期的患者5年生存率低至5%以下。由于膽管癌患者早期癥狀不明顯，疾病確診時(shí)多為中晚期，可經(jīng)手術(shù)治療的患者僅為35%左右，且手術(shù)并不能很好的解決膽管癌的問(wèn)題。研究顯示，膽管癌術(shù)后3年復發(fā)率高達驚人的85%。目前臨床上普遍采用的晚期一線(xiàn)、二線(xiàn)治療方案均為二聯(lián)或三聯(lián)化療方案，但患者整體的緩解率僅有10%左右。

BJ-001是由博際生物自主研發(fā)并擁有全球專(zhuān)利的世界首個(gè)腫瘤靶向性IL-15融合蛋白。其巧妙的設計不僅克服了重組IL-15半衰期短的缺點(diǎn)，更重要的是通過(guò)其結構域中的腫瘤靶向分子使其在αvβ3, αvβ5和αvβ6整合素高表達的腫瘤中富集，從而具有降低系統毒性，增強療效的潛力。藥效學(xué)研究表明，BJ-001在Balb/c裸鼠HuCCT1人膽管癌細胞皮下移植腫瘤模型中具有明顯的抗腫瘤效果。

“研究表明，高達88%的膽管癌患者存在αvβ6整合素的過(guò)度表達，因此BJ-001有望憑借其靶向優(yōu)勢成為膽管癌免疫治療中的又一個(gè)潛在新秀，有可能惠及眾多的膽管癌患者。”博際生物醫藥共同創(chuàng )始人和CEO張海洲博士評論道，“相信隨著(zhù)BJ-001臨床試驗的不斷推進(jìn)，我們會(huì )很快就能看到這種潛能，希望在不久的將來(lái)，像BJ-001這樣的藥物能夠快速獲批用于膽管癌的治療。”

張海洲博士

關(guān)于BJ-001

BJ-001是由博際生物自主研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權的世界上第一個(gè)腫瘤靶向性IL-15融合蛋白，其結構域中的含有靶向αvβ3、αvβ5和/或?αvβ6等整合素高表達的腫瘤細胞的靶向分子，其IL-15結構則可以與免疫細胞（特別是NK和T細胞）上表達的IL-2/15Rβγc受體復合物結合起到激活免疫系統，殺傷腫瘤的作用。BJ-001的這種設計，賦予其在腫瘤微環(huán)境種聚集的能力，從而使其具有降低系統毒性，增強療效的潛質(zhì)。此外，IL-15在腫瘤局部對淋巴細胞增殖的作用，還具有將對目前常用免疫抑制劑如抗PD-1抗體無(wú)反應的“冷腫瘤（cold tumor）”變成有反應的“熱腫瘤（hot tumor）”的潛力，這將會(huì )大大提高現有腫瘤免疫治療藥物有效率，使更多的病人獲益。因此博際生物醫藥的腫瘤靶向IL-15有望成為腫瘤免疫治療中的又一個(gè)新秀，具有巨大的社會(huì )和市場(chǎng)潛力，造福全世界的患者。

關(guān)于博際生物醫藥

博際生物醫藥是一家處于臨床階段、致力于創(chuàng )新藥物研發(fā)的生物技術(shù)公司，是由包括國家“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項審評專(zhuān)家在內的、具有多年中外創(chuàng )新藥物研發(fā)經(jīng)驗的海歸專(zhuān)家創(chuàng )建，擁有商業(yè)秘密保護的抗體發(fā)現平臺和國內外頂尖技術(shù)，目前主要研發(fā)用于腫瘤和感染性疾病的生物藥。公司主要科研和管理團隊具有多年在國家重點(diǎn)科研機構和國內外藥企尤其是歐美跨國公司從事大分子藥物研發(fā)和管理經(jīng)驗。著(zhù)眼于研發(fā)的全球觀(guān)和立足于雄厚的資本支持，博際生物醫藥在創(chuàng )始伊始就從全球的視角對研發(fā)進(jìn)行全球布局，同時(shí)擁有美國舊金山和中國杭州兩個(gè)研發(fā)實(shí)驗室，使公司在創(chuàng )業(yè)初期就能實(shí)現人才、技術(shù)、管理與資本市場(chǎng)的全方位集合，為公司的全球定位和發(fā)展奠定了堅實(shí)的基礎。

關(guān)于孤兒藥資格認定

FDA孤兒藥產(chǎn)品辦公室的孤兒藥資格認定旨在支持開(kāi)發(fā)藥物治療那些治療資源不足的患者群體或罕見(jiàn)病患者群體。這些疾病在美國的患者人數低于20萬(wàn)人。FDA的孤兒藥資格認定給博際生物醫藥帶來(lái)了一定的優(yōu)惠福利，包括如果獲得了監管部門(mén)的批準，將獲得市場(chǎng)獨占權，對合格的臨床試驗免除FDA申請費和稅收抵免。