廣州喜鵲醫藥有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“喜鵲醫藥”）治療罕見(jiàn)病肌萎縮側索硬化癥 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 1類(lèi)新藥硝酮嗪近日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的臨床試驗默示許可，即將在美國展開(kāi)臨床I期橋接試驗。該試驗是一項單中心、開(kāi)放性的I期臨床研究，以評估硝酮嗪在美國健康受試者身上的安全性、耐受性以及PK特征。

硝酮嗪片治療ALS目前正在中國開(kāi)展II期臨床研究，旨在評估硝酮嗪片在A(yíng)LS患者中的療效、安全性以及PK特征等。

喜鵲醫藥創(chuàng )始人、總經(jīng)理王玉強博士表示，“創(chuàng )新藥物硝酮嗪治療ALS獲得美國FDA的臨床試驗許可，是喜鵲醫藥正式邁向國際化的里程碑事件，也是喜鵲醫藥開(kāi)拓罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的又一重大進(jìn)展。在A(yíng)LS動(dòng)物模型中，硝酮嗪可顯著(zhù)增加動(dòng)物肌力，改善疾病引起的運動(dòng)障礙以及有效延緩疾病的進(jìn)展，其療效優(yōu)于僅有的兩個(gè)上市藥物利魯唑和依達拉奉，具有成為新一代治療ALS藥物的潛力”。

硝酮嗪是喜鵲醫藥從暨南大學(xué)獨家轉讓的1類(lèi)化學(xué)創(chuàng )新藥物，是喜鵲醫藥創(chuàng )始人王玉強博士到暨南大學(xué)工作后的原始創(chuàng )新科研成果，具有獨特的作用機理。硝酮嗪高效清除自由基，保護線(xiàn)粒體功能，增加ATP產(chǎn)生，促進(jìn)細胞自噬，恢復細胞活力。

關(guān)于肌萎縮側索硬化癥

肌萎縮側索硬化癥 (ALS)，俗稱(chēng)“漸凍人癥”，是一種以腦和脊髓運動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見(jiàn)病，該病進(jìn)展迅速、平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發(fā)病5年內死亡，被稱(chēng)為“不是癌癥中的絕癥”，給家庭和社會(huì )帶來(lái)極大的經(jīng)濟和心理負擔。目前僅有利魯唑和依達拉奉被批準用于A(yíng)LS治療，這兩種藥物臨床療效有限，只能在發(fā)病早期緩解病征，遠遠不能滿(mǎn)足臨床需求。因此，迫切需要開(kāi)發(fā)安全有效的治療ALS創(chuàng )新藥物。

關(guān)于喜鵲醫藥

喜鵲醫藥2011年成立于廣州，是一家臨床階段的First-in-Class “全球新”?藥物研究開(kāi)發(fā)公司，專(zhuān)注于市場(chǎng)潛力大、臨床需求尚未得到有效滿(mǎn)足的心腦血管和線(xiàn)粒體疾病創(chuàng )新治療藥物的研究開(kāi)發(fā)。依托其獨特的新藥創(chuàng )制平臺，喜鵲醫藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動(dòng)脈高壓和青光眼等領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局，其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中、糖尿病腎病、肌萎縮側索硬化癥，和MN-08治療罕見(jiàn)病肺動(dòng)脈高壓等5個(gè)項目正在進(jìn)行II期臨床研究，硝酮嗪治療罕見(jiàn)病肌萎縮性側索硬化癥即將在美國開(kāi)展I期臨床，其他項目正在積極推進(jìn)。