Rumpus Therapeutics被Aytu Biopharma正式收購，精準醫療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物與Rumpus Therapeutics/Aytu Biopharma簽訂了開(kāi)發(fā)DB102（enzastaurin）用于治療血管性埃勒斯-當洛綜合征（vEDS）等罕見(jiàn)遺傳病的全球授權協(xié)議，Aytu BioPharma將負責針對這一罕見(jiàn)病的臨床開(kāi)發(fā)及商業(yè)化。并在將支付索元生物1億美元的里程碑及銷(xiāo)售提成。
vEDS是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，是埃勒斯-丹洛斯綜合癥的嚴重亞型。通常在兒童時(shí)期就被診斷出來(lái)，其特征是動(dòng)脈瘤，解剖和破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。全球約有50,000人患有vEDS，是由COL3A1基因的致病變異導致的，該基因編碼III型膠原蛋白的鏈，膠原蛋白是血管壁和中空的主要蛋白質(zhì)器官。vEDS患者中有25％的患者在20歲時(shí)出現首次并發(fā)癥，而80％的患者在40歲時(shí)出現至少一次并發(fā)癥。vEDS是一種危及生命的疾病，vEDS患者的平均壽命為51歲。目前沒(méi)有FDA批準的vEDS療法。
約翰·霍普金斯大學(xué)醫學(xué)院遺傳醫學(xué)教授，霍華德·休斯醫學(xué)院的研究員Hal Dietz博士經(jīng)過(guò)多年的工作發(fā)現，發(fā)現包括DB102在內PKC抑制劑在臨床前試驗中顯示了治療vEDS的潛力。根據這一突破性發(fā)現，Rumpus Therapeutics希望能驗證DB102在vEDS病人中的療效。隨著(zhù)Rumpus 被上市公司Aytu 的收購，合并后的公司有著(zhù)足夠的人力、財力啟動(dòng)治療vEDS的臨床試驗。
索元生物首席商務(wù)官Michael F. Haller博士表示：“索元生物依托其獨特的精準醫療平臺收購臨床晚期全球首創(chuàng )新藥的模式，不僅可以在原有適應癥上取得突破，同時(shí)也蘊藏了在其他適應癥中潛在的用途和巨大價(jià)值。通過(guò)履行此協(xié)議，使得索元生物除了集中資源突破DB102致力于用于治療初治高危彌漫性大B細胞淋巴瘤及腦膠質(zhì)瘤的國際臨床試驗外，還可以通過(guò)合作的方式在其他病種對DB102的潛力進(jìn)行更加及時(shí)的、充分的發(fā)掘和拓展。這項合作不僅將索元生物已有的產(chǎn)品管線(xiàn)擴展到新的適應癥領(lǐng)域，同時(shí)也令索元生物在DB102臨床首個(gè)適應癥ENGINE研究數據公布之前就已經(jīng)具有創(chuàng )造收入的能力， 凸顯了索元生物商業(yè)模式的多種優(yōu)勢?！?/span>
關(guān)于DB102（Enzastaurin）
DB102是一款全球首創(chuàng )的小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領(lǐng)域的關(guān)鍵腫瘤靶點(diǎn)上，具有誘導腫瘤細胞死亡和阻礙腫瘤細胞增生的直接作用，以及抑制腫瘤誘導的血管生成的間接作用。DB102原為禮來(lái)公司開(kāi)發(fā)產(chǎn)品，用于一線(xiàn)治療初治高危彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和腦膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）。從禮來(lái)收購DB102后，索元生物利用其逆向全基因掃描平臺技術(shù)對DB102的III期PRELUDE臨床試驗樣本完成大規模的基因組學(xué)分析，發(fā)現一組全新的生物標記物DGM1，DGM1陽(yáng)性患者在服用DB102后其生存期有著(zhù)非常顯著(zhù)的改善?；谝陨习l(fā)現，索元生物已啟動(dòng)并開(kāi)展DB102用于一線(xiàn)治療DLBCL的國際多中心的臨床III期試驗（ENGINE研究），ENGINE研究已經(jīng)完成全部患者入組。ENGAGE研究已經(jīng)取得美國藥監局（FDA）快速審評通道，是索元生物在精準醫療指導下對DB102開(kāi)展的第二個(gè)國際多中心III期腦膠質(zhì)母細胞瘤臨床試驗。
關(guān)于索元生物
索元生物是一家新型的、以快速有效的模式開(kāi)發(fā)一類(lèi)新藥的精準醫療領(lǐng)軍企業(yè)。索元生物從國際大藥廠(chǎng)引進(jìn)經(jīng)過(guò)臨床后期試驗證明其安全性且顯示對部分患者有效的新藥，利用其獨創(chuàng )的生物標記物平臺技術(shù)在殘余的臨床樣本中找到可預測藥物療效的生物標記物。通過(guò)這些新發(fā)現的生物標記物作為伴隨診斷來(lái)篩選患者，索元生物能夠在敏感患者中重新開(kāi)展臨床試驗，從而優(yōu)化療效、安全性和耐受性，提高新藥開(kāi)發(fā)的成功率，從而達到以較低的成本、較短的時(shí)間開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥的目的。索元生物目前擁有已開(kāi)發(fā)至臨床后期的七個(gè)產(chǎn)品DB102、DB103、DB104、DB105、DB106、DB107和DB108，均為一類(lèi)全球首創(chuàng )藥物（First in Class）或一類(lèi)新藥。其中DB102原為美國禮來(lái)公司開(kāi)發(fā)產(chǎn)品，用于治療DLBCL和GBM。DB103（Pomaglumetad）原為美國禮來(lái)公司開(kāi)發(fā)產(chǎn)品，用于治療精神分裂癥。DB104（Liafensine）原為ARMI/BMS開(kāi)發(fā)產(chǎn)品，用于治療抑郁癥。DB105原為芬蘭奧立安集團開(kāi)發(fā)產(chǎn)品，用于治療阿爾茨海默癥。DB106（Vosaroxin）原為美國Sunesis制藥公司開(kāi)發(fā)產(chǎn)品，用于治療急性髓系白血病。DB107原為美國Tocagen公司開(kāi)發(fā)產(chǎn)品，用于治療復發(fā)性高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤。DB108原為中國吳中醫藥開(kāi)發(fā)產(chǎn)品，用于治療非小細胞肺癌（NSCLC）。