致力于研發(fā)和商業(yè)化創(chuàng )新腫瘤療法的領(lǐng)先生物制藥公司--德琪醫藥有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“德琪醫藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）近日宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）已授予全球首款選擇性核輸出抑制劑（Selective Inhibitor of Nuclear Export，簡(jiǎn)稱(chēng)“SINE”）ATG-010（selinexor，XPOVIO?）的新藥上市申請（NDA）優(yōu)先審評資格，用于治療難治復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）患者。
ATG-010作為全球首個(gè)獲得批準的SINE化合物，可以引起腫瘤抑制蛋白和其他生長(cháng)調節蛋白的核內儲留和活化，以及下調細胞漿內多種致癌蛋白水平，并在體外和體內誘導腫瘤細胞凋亡，而正常細胞不受影響。作為一種創(chuàng )新療法，美國食品藥品監督管理局（FDA）在18個(gè)月內批準ATG-010（selinexor）用于治療3種血液瘤適應癥。同時(shí)，ATG-010治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤的5種治療方案被納入美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò )（NCCN?）指南。德琪醫藥已經(jīng)完成了在中國大陸注冊臨床試驗的患者入組，并在過(guò)去6個(gè)月向包括澳大利亞、韓國及新加坡在內的5個(gè)亞太市場(chǎng)提交了新藥上市申請。
“ATG-010為難治復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤患者的治療提供了新思路，我們很高興這款產(chǎn)品被NMPA授予優(yōu)先審評。ATG-010作用于目前唯一一個(gè)經(jīng)過(guò)臨床驗證的核輸出蛋白靶點(diǎn)XPO1，具有滿(mǎn)足血液瘤和實(shí)體瘤巨大臨床需求的潛力?！?strong style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">德琪醫藥創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官梅建明博士表示：“直到今天，難治復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤仍然無(wú)法治愈，很慶幸能有更多的患者早日獲得ATG-010這一治療選擇。我們期待通過(guò)與監管機構密切的溝通和合作，共同推進(jìn)ATG-010的上市?！?/span>
為加速具有重要臨床價(jià)值藥物的注冊及研究，國家藥品監督管理局于2020年7月7日施行《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》。在該程序的有效執行下，審批部門(mén)將加快評估和批準具有優(yōu)先審評資格的臨床新藥，讓中國患者早日分享新的療法。
關(guān)于A(yíng)TG-010（selinexor，XPOVIO）
ATG-010（selinexor，XPOVIO?）是同類(lèi)首款且唯一一款口服型選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：KPTI）研發(fā)，德琪醫藥進(jìn)行研究。德琪醫藥在包括大中華區、南韓、澳大利亞、新西蘭和東盟國家的多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得了ATG-010的獨家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利。
2019年7月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準selinexor (XPOVIO?)聯(lián)合低劑量地塞米松用于治療難治復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美國 FDA再次批準selinexor (XPOVIO?)作為單藥治療難治復發(fā)性彌漫性大B細胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。2020年12月，美國FDA批準了selinexor (XPOVIO?)聯(lián)合硼替佐米和地塞米松治療既往接受過(guò)至少一種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者。一項上市許可申請（MAA）已經(jīng)遞交歐洲藥品管理局（EMA），要求有條件地批準selinexor用于rrMM適應癥。Selinexor (XPOVIO?)是目前首款且唯一一款被美國FDA批準的口服SINE化合物，也是首款可用于治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤的藥物。此外，selinexor (XPOVIO?)針對多個(gè)實(shí)體腫瘤適應癥開(kāi)展了多項中期和后期臨床試驗，包括脂肪肉瘤和子宮內膜癌。2020年11月，德琪醫藥合作伙伴Karyopharm在2020 年結締組織腫瘤學(xué)年會(huì )（CTOS 2020）上報告了3期SEAL試驗的積極數據。SEAL是一項隨機、雙盲、安慰劑對照交叉試驗，旨在比較口服單藥selinexor (XPOVIO?) 與安慰劑在脂肪肉瘤患者中的療效。另外，Karyopharm公布了selinexor (XPOVIO?)用于治療子宮內膜癌患者的正在進(jìn)行的3期SIENDO試驗已完成計劃的中期無(wú)效性分析，數據安全監查委員會(huì )（DSMB）推薦該試驗無(wú)需作任何修改按計劃繼續進(jìn)行。SIENDO試驗的首要數據結果預計在2021年下半年公布。德琪醫藥有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“德琪醫藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家專(zhuān)注于創(chuàng )新抗腫瘤藥物的亞太地區臨床階段生物制藥公司，旨在為中國、亞太地區及全球各地的患者提供最前沿的抗腫瘤創(chuàng )新療法。自成立來(lái)，德琪醫藥已建立起擁有12款臨床及臨床前創(chuàng )新藥物的豐富產(chǎn)品管線(xiàn)，并在亞太地區取得12個(gè)臨床試驗批件。德琪人以“醫者無(wú)疆，創(chuàng )新永續”為愿景，力爭通過(guò)對同類(lèi)首款/同類(lèi)最優(yōu)療法的專(zhuān)研與市場(chǎng)化，解決亞太乃至全球患者未滿(mǎn)足的臨床需求。
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