中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年1月29日—致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè)– 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司在研原創(chuàng )新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療濾泡性淋巴瘤（FL）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細胞白血?。–LL）、多發(fā)性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血?。ˋML）適應癥之后，獲得的第五項FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個(gè)在研新藥獲得10項FDA孤兒藥認證，創(chuàng )中國藥企之最。
“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國，罕見(jiàn)疾病是指患病人數少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨占權。
濾泡性淋巴瘤（FL）是一種異質(zhì)性疾病，在美國屬于非霍奇金淋巴瘤（NHL）的第二常見(jiàn)類(lèi)型，約占所有NHL病例的20%1。FL是最常見(jiàn)的惰性B細胞淋巴瘤，由生發(fā)中心B細胞的惡性增殖引起1,2。盡管目前的治療手段讓FL患者的總生存期顯著(zhù)改善，但FL仍然是被視為一種不可治愈的惡性腫瘤2,3。大多數患者在接受初始治療后有疾病復發(fā)或進(jìn)展，并經(jīng)歷多次復發(fā)，需要后續跨線(xiàn)治療4。雖然對于初始性和復發(fā)/難治性FL有多種治療選擇，但對于那些高危、早期復發(fā)、組織學(xué)轉化、從現有治療選擇中復發(fā)或對現有治療產(chǎn)生不耐受的FL患者來(lái)說(shuō)，仍有較大的臨床需求仍未得到滿(mǎn)足。
APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過(guò)選擇性抑制Bcl-2蛋白來(lái)恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個(gè)在中國進(jìn)入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球同步推進(jìn)多個(gè)血液腫瘤適應癥的臨床開(kāi)發(fā)。
亞盛醫藥首席醫學(xué)官翟一帆博士表示：“這是公司細胞凋亡管線(xiàn)重要品種Bcl-2抑制劑APG-2575獲得的第5項FDA授予的孤兒藥資格認定，為亞盛醫藥斬獲的第10項孤兒藥認證，進(jìn)一步壘實(shí)了我們‘創(chuàng )中國藥企孤兒藥認證歷來(lái)之最’的領(lǐng)先地位，也是公司全球化創(chuàng )新能力與水平的體現。期待在FDA孤兒藥政策的各種推動(dòng)下，包括APG-2575在內的多個(gè)公司在研品種能加快臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，早日獲批，從而更快的造福更多患者?！?/span>
參考文獻
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關(guān)于亞盛醫藥
亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開(kāi)發(fā)階段的原創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥產(chǎn)品管線(xiàn)，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng )新公司。目前公司正在中國、美國及澳大利亞開(kāi)展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得10項FDA孤兒藥資格認證。