AML是一種具有高度異質(zhì)性的血液系統惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時(shí)的中位年齡為68歲1。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）預估數據顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，并將有11180人死于該疾病。盡管近年來(lái)在A(yíng)ML的治療方面取得了一定進(jìn)展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，因此臨床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治療手段。

“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國，罕見(jiàn)疾病是指患病人數少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物該適應癥批準上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨占權。

隨著(zhù)中國醫藥創(chuàng )新力量的崛起，中國藥企近年來(lái)的“出?！壁厔萑找婷黠@，獲得FDA孤兒藥認定等資格認定也被視為重要的全球化創(chuàng )新實(shí)力指標之一。作為一直堅持全球創(chuàng )新的領(lǐng)軍企業(yè)，亞盛醫藥無(wú)疑是其中佼佼者。截至現在，亞盛醫藥共有4個(gè)在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證（見(jiàn)下表）。公開(kāi)信息顯示，該數量在中國企業(yè)中最為領(lǐng)先。

FDA批準的創(chuàng )新藥數量的公開(kāi)數據顯示，近10年來(lái)，獲得FDA批準的孤兒藥在獲批創(chuàng )新療法中的比例逐步上升。2020年全年獲批新藥中獲孤兒藥資格的創(chuàng )新療法的比例超過(guò)了60%，創(chuàng )10年來(lái)占比的新高。這一數據表明，FDA孤兒藥資格認定的政策對于加快罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)、上市有著(zhù)非常實(shí)際的激勵與推動(dòng)意義。

亞盛醫藥董事長(cháng)、CEO楊大俊博士表示：“我們在短短一年時(shí)間內，獲得9項FDA孤兒藥認證，無(wú)論在時(shí)間還是數量上，都是創(chuàng )下中國企業(yè)之最，甚至在全球范圍內也應該是領(lǐng)先的。這一數據的背后，源于我們團隊對于自身使命的堅守，即‘解決中國乃至全球患者尚未滿(mǎn)足的臨床需求’。希望在FDA孤兒藥政策的推動(dòng)下，我們的多個(gè)藥物能加快臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，早日獲批，從而更快的造福更多患者?！?/span>

參考文獻

1.????DeSantis CE, Lin CC, Mariotto AB, et al. Cancer Treatment and Survivorship Statistics, 2014. CA Cancer J Clin 2014;64:252-271.

關(guān)于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開(kāi)發(fā)階段的原創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥產(chǎn)品管線(xiàn)，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng )新公司。目前公司正在中國、美國及澳大利亞開(kāi)展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得9項FDA孤兒藥資格認證。