硝酮嗪治療ALS臨床II期啟動(dòng)會(huì )線(xiàn)下參會(huì )人員合影

（前排左四為項目組長(cháng)單位PI樊東升教授）

啟動(dòng)會(huì )由創(chuàng )新藥物硝酮嗪治療ALS 臨床II期研究組組長(cháng)、著(zhù)名運動(dòng)神經(jīng)元疾病專(zhuān)家、北京大學(xué)第三醫院神經(jīng)內科主任樊東升教授主持，其他參與研究單位的主要研究者通過(guò)遠程連線(xiàn)參加啟動(dòng)會(huì )。北京大學(xué)第三醫院機構辦、倫理委員會(huì )代表以及樊東升教授領(lǐng)導的臨床研究團隊相關(guān)人員參加了會(huì )議。啟動(dòng)會(huì )上，申辦方臨床項目負責人、喜鵲醫藥副總經(jīng)理張在軍博士和項目助理經(jīng)理李泳恩女士介紹了“硝酮嗪治療肌萎縮側索硬化癥有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究”的試驗方案，并現場(chǎng)和樊東升教授團隊，以及遠程連線(xiàn)的各參與中心研究者就方案內容，如何更好的進(jìn)行受試者招募、篩選、入組、治療以及隨訪(fǎng)等進(jìn)行了熱烈討論，為順利開(kāi)展臨床研究打下堅實(shí)基礎。

硝酮嗪是喜鵲醫藥自主創(chuàng )新的I類(lèi)化學(xué)新藥，具有獨特的作用機理。ALS動(dòng)物模型研究發(fā)現，硝酮嗪療效顯著(zhù)，明顯改善模型動(dòng)物的行為學(xué)功能，延緩疾病進(jìn)程以及延長(cháng)生命周期等。

樊東升教授表示，“雖然近年來(lái)在A(yíng)LS疾病的診斷方面取得了很大進(jìn)展，但ALS病人從現有療法的獲益還是非常有限。硝酮嗪設計巧妙，作用機理新穎。硝酮嗪治療ALS的臨床II期研究要求嚴格，期望能出好的臨床結果，為患者帶來(lái)新的希望”。

喜鵲醫藥總經(jīng)理王玉強博士表示，“由世界著(zhù)名運動(dòng)神經(jīng)元疾病學(xué)者樊東升教授領(lǐng)銜、 國內多家高端醫院參加的高水平臨床研究團隊為整個(gè)臨床II期研究提供了強有力的保障。對于A(yíng)LS，現在沒(méi)有有效的治療手段，喜鵲醫藥的創(chuàng )新藥硝酮嗪為治療ALS提供了新的希望。

關(guān)于肌萎縮側索硬化癥（ALS）

肌萎縮側索硬化癥 (ALS)，俗稱(chēng)“漸凍人癥”，是一種以腦和脊髓運動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見(jiàn)病，該病進(jìn)展迅速、平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發(fā)病5年內死亡，被稱(chēng)為“不是癌癥中的絕癥”，給家庭和社會(huì )帶來(lái)極大的經(jīng)濟和心理負擔。目前僅有利魯唑和依達拉奉被批準用于A(yíng)LS治療，但這兩種藥物臨床療效有限，只能在發(fā)病早期緩解病征，遠遠不能滿(mǎn)足臨床需求，因此，迫切需要開(kāi)發(fā)安全有效的ALS治療新藥。

關(guān)于喜鵲醫藥

喜鵲醫藥2011年成立于廣州，是一家臨床階段的First-in-Class “全球新” 藥物研究開(kāi)發(fā)公司，專(zhuān)注于市場(chǎng)潛力大、臨床需求尚未得到有效滿(mǎn)足的心腦血管和線(xiàn)粒體疾病創(chuàng )新治療藥物的研究開(kāi)發(fā)。依托其獨特的新藥創(chuàng )制平臺，喜鵲醫藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動(dòng)脈高壓和青光眼等領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局，其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中、糖尿病腎病和ALS等4個(gè)項目正在進(jìn)行臨床II期研究，MN-08治療罕見(jiàn)病肺動(dòng)脈高壓正在開(kāi)展臨床I期研究。