作為國內少數專(zhuān)注于神經(jīng)疾病的細胞治療企業(yè)，成立于2017 年的霍德生物依托其在人iPSCs/ESCs的神經(jīng)分化及細胞工程等方面的優(yōu)勢，已建設1400平米生產(chǎn)、研發(fā)及辦公基地，滿(mǎn)足A+B+C級凈化的細胞生產(chǎn)車(chē)間和臨床級細胞制品的生產(chǎn)工藝和質(zhì)控體系?；舻律飺碛写竽X皮層細胞誘導分化、高成熟度高均一度3D大腦類(lèi)器官制備方法、體細胞到 iPSC 重編程方法等多項自主核心專(zhuān)利及研發(fā)平臺，可為科研機構及海內外藥企研發(fā)部門(mén)提供高質(zhì)量的各類(lèi)人源神經(jīng)細胞、3D類(lèi)腦器官、配套試劑盒，相關(guān)技術(shù)服務(wù)和合作進(jìn)行其他iPSC衍生臨床細胞產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)與專(zhuān)利授權。
神經(jīng)損傷類(lèi)疾病包括腦卒中、顱腦損傷、脊髓損傷等，神經(jīng)退行性疾病包括帕金森氏病和阿爾茨海默氏病。這些疾病的患者全球有數千萬(wàn)，且每年新增患者達數百萬(wàn)，不過(guò)治療手段卻十分局限，臨床需求一直未能被滿(mǎn)足。面對這一市場(chǎng)難點(diǎn)，具備先進(jìn)性的多能干細胞iPSC和ESC的定向神經(jīng)分化技術(shù)的霍德生物，在生產(chǎn)工藝和質(zhì)量體系方面擁有較大優(yōu)勢，已建立符合FDA申報要求的可全球商用的iPSC細胞株及細胞庫，并可在體外大量制備批次穩定、高純度、高功能性的人神經(jīng)前體胞，相比原代來(lái)源的神經(jīng)干細胞更具成藥性。
目前，霍德生物分別針對腦卒中、顱腦損傷、漸凍癥、脊髓損傷、帕金森氏病、自閉癥、老年癡呆等神經(jīng)疾病的4 大在研產(chǎn)品均在臨床前階段。霍德生物創(chuàng )始人兼CEO 范靖博士透露：“我們首個(gè)前腦神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品 hNPC-01 預計 2021 年底向中國 NMPA 和美國 FDA 提交 IND 臨床試驗申請，獲批后將在 2022 年初開(kāi)始臨床試驗；而其它管線(xiàn)，預計未來(lái)三年將陸續實(shí)現臨床落地?！?/span>
神經(jīng)系統是人體內最精密的系統，其疾病本身也都有巨大的復雜性，這導致絕大部分神經(jīng)疾病至今都沒(méi)有有效的治療方法。非常典型的情況是，神經(jīng)損傷及神經(jīng)退行性疾病患者的大腦不同區域有大量功能性神經(jīng)元死亡并導致運動(dòng)、語(yǔ)言、認知等功能障礙，而現有的無(wú)論小分子還是大分子藥物，針對不同的疾病信號通路或靶點(diǎn)雖然在神經(jīng)損傷疾病的急性期或某些退行性疾病上可能有一定的神經(jīng)保護作用，但偏癱穩定期已經(jīng)大量死亡的神經(jīng)元功能卻無(wú)法得到替償。
霍德生物通過(guò)早期機制研究實(shí)驗發(fā)現，hNPC01 細胞產(chǎn)品在動(dòng)物中風(fēng)模型進(jìn)行顱內移植后可繼續分化為前腦損傷腦區的各種功能性神經(jīng)元（比例高達80%）和膠質(zhì)細胞。這些功能性神經(jīng)元與原有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )可以逐步重新形成連接，且移植組動(dòng)物的偏癱上肢運動(dòng)功能有明顯改善。這些結果以及早期的藥學(xué)和安全性動(dòng)物實(shí)驗數據都為團隊推進(jìn)功能細胞替代療法的可行性帶來(lái)了極大的信心。
“神經(jīng)疾病及后遺癥困擾著(zhù)世界數千萬(wàn)患者，這一領(lǐng)域擁有巨大的前景和社會(huì )價(jià)值。”范靖博士告訴我們，“我們早期聚焦在神經(jīng)疾病，就是希望可以通過(guò)自身的技術(shù)和產(chǎn)業(yè)化優(yōu)勢，更快研發(fā)出穩定、安全、有效的iPSC 衍生細胞治療產(chǎn)品，讓患者盡早受益?！?/span>
目前，除了臨床管線(xiàn)的持續推進(jìn)，霍德生物也積極地與海內外不同量級的藥企、科研機構展開(kāi)合作。范靖博士相信，通過(guò)共同解決藥物研發(fā)及科學(xué)研究中的挑戰，團隊持續的成長(cháng)，并保持創(chuàng )新和研發(fā)能力處于國際最前沿，可以持續為患者和社會(huì )帶來(lái)更大的價(jià)值。
隆門(mén)資本創(chuàng )始合伙人王海寧先生表示：人的中樞神經(jīng)系統在損傷或退行性病變后，損傷的神經(jīng)細胞并不能再生修復，這使得神經(jīng)系統疾病成為致死、致殘率最高的疾病之一。隨著(zhù)iPSC和定向分化技術(shù)的發(fā)展，難治性神經(jīng)系統疾病的細胞治療更具可行性。目前，國際知名的有神經(jīng)分化技術(shù)的實(shí)驗室或機構大概10多家，但真正能大量、穩定地分化得到臨床級別的、高純度神經(jīng)干細胞/神經(jīng)前體細胞和能得到與真實(shí)人腦細胞構成高度相似和高功能性神經(jīng)細胞群體的團隊很少，技術(shù)壁壘非常高?；舻律锿ㄟ^(guò)自主研發(fā)和創(chuàng )新，已建立多種人神經(jīng)前體細胞、功能性神經(jīng)細胞產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)，以及配套促成熟培養基的產(chǎn)業(yè)化制備和質(zhì)量控制體系，工藝及質(zhì)控體系行業(yè)領(lǐng)先。
花城創(chuàng )投首席執行官童紅梅女士表示：霍德生物團隊擁有國際領(lǐng)先的iPSC定向誘導神經(jīng)分化技術(shù)，技術(shù)壁壘高，初步實(shí)驗表明其分化的神經(jīng)前體細胞對腦卒中、顱腦損傷等神經(jīng)損傷性疾病療效顯著(zhù)，也為阿爾茨海默癥、帕金森癥等困擾學(xué)界已久的神經(jīng)疾病提供了新的方向，在醫學(xué)和社會(huì )角度都有很高的價(jià)值。