“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國，罕見(jiàn)疾病是指患病人數少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物的該適應癥批準上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨占權。

MDM2-p53抑制劑【APG-115】治療AML

AML是一種具有高度異質(zhì)性的血液系統惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時(shí)的中位年齡為68歲1。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）數據顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，預計將有11180人死于該疾病。盡管近年來(lái)在A(yíng)ML的治療方面取得了一定進(jìn)展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，仍存在較大的、尚未滿(mǎn)足的臨床需求。

APG-115為亞盛醫藥在研的一種口服的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過(guò)阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53的腫瘤抑制活性。APG-115是首個(gè)在中國進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開(kāi)多項治療實(shí)體瘤及血液腫瘤的臨床研究。

Bcl-2/Bcl-xL抑制劑【APG-1252】治療SCLC

肺癌在美國是導致癌癥相關(guān)死亡的主要原因²。肺癌按組織病理學(xué)分型可分為兩大類(lèi)，即非小細胞肺癌（NSCLC )和SCLC，其中約13-15%被劃分為SCLC^2,3。SCLC是一種罕見(jiàn)的、侵襲性較高的惡性腫瘤，5年生存率較低3。特別是復發(fā)/難治性SCLC患者的治療選擇很少，且所有治療方式的有效率都較為有限。

APG-1252為亞盛醫藥自主研發(fā)的新型高效小分子藥物，可通過(guò)選擇性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修復細胞凋亡。目前APG-1252正在美國和澳大利亞進(jìn)行針對晚期癌癥患者的臨床I期劑量爬坡試驗，在美國進(jìn)行針對聯(lián)合紫杉醇治療復發(fā)難治SCLC患者的Ib/II期試驗，并在中國進(jìn)行針對SCLC患者的單藥臨床I期劑量爬坡試驗。目前的臨床數據表明APG-1252在SCLC及其他晚期實(shí)體瘤患者中具有良好的安全性，并初步顯示療效。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥產(chǎn)品管線(xiàn)，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng )新公司。目前公司正在中國、美國及澳大利亞開(kāi)展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得兩項美國FDA孤兒藥資格認證。