靶向LAT1的雙功能小分子藥物，特異性地轉運透過(guò)血腦屏障并富集于腫瘤細胞，是治療中樞神經(jīng)系統腫瘤的潛在突破性創(chuàng )新療法
南通本草八達醫藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“本草八達”），一家致力于攻克腦部腫瘤的臨床階段生物制藥公司，近日宣布其在研新藥NBQ72S（又稱(chēng)QBS10072S）治療晚期惡性腫瘤的一期臨床試驗完成首例患者給藥。NBQ72S是一款全球首創(chuàng )（first-in-class）靶向人L型氨基酸轉運蛋白1（L-type amino acid transporter 1，LAT1）的新型雙功能小分子藥物。LAT1是溶質(zhì)轉運蛋白（solute carrier，SLC）超家族成員，通常高表達于血腦屏障（blood-brain barrier，BBB），并且在大多數侵襲性惡性腫瘤中也有極高的表達，例如多形性膠質(zhì)母細胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤等。NBQ72S經(jīng)由LAT1高效、主動(dòng)地透過(guò)血腦屏障轉運至大腦，并選擇性地進(jìn)入LAT1高表達的腫瘤細胞，同時(shí)也使得通常不表達LAT1的正常組織免受損傷。在腫瘤細胞內，NBQ72S通過(guò)干擾快速分裂的腫瘤細胞的DNA復制發(fā)揮其細胞殺傷活性，從而殺死腫瘤。
“中樞神經(jīng)系統（central nervous system，CNS）腫瘤，例如腫瘤腦轉移、原發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤等，在中國乃至全世界范圍內都存在巨大的未滿(mǎn)足臨床需求，亟需有效的治療方法。我們很高興看到NBQ72S具有治療腦部腫瘤的巨大潛力。首例患者的成功給藥，對于公司和我們的合作開(kāi)發(fā)伙伴Quadriga BioSciences來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的里程碑。”本草八達首席執行官兼本草資本合伙人顏士翔博士表示，“LAT1在大多數腫瘤細胞中大量表達，且晚期患者表達率更高。我們相信NBQ72S在系統性以及腦部相關(guān)腫瘤的治療中會(huì )有更廣泛的應用，并且有潛力與作用機制互補的現有療法聯(lián)用從而治療其它適應癥。”
“全速推進(jìn)NBQ72S的臨床開(kāi)發(fā)，是為廣大腦部腫瘤患者提供新型療法的重要一步。目前這些患者除放療和手術(shù)之外幾乎沒(méi)有其他的治療選擇。”美國MD Anderson癌癥研究中心神經(jīng)腫瘤學(xué)教授兼Moon Shots計劃執行委員會(huì )成員、醫學(xué)博士W. K. Alfred Yung表示，“腦部腫瘤藥物開(kāi)發(fā)的主要挑戰之一是大多數藥物難以透過(guò)血腦屏障。令人鼓舞的是，臨床前研究表明NBQ72S能夠有效地透過(guò)血腦屏障并富集于腦部腫瘤，在三陰性乳腺癌（triple-negative breast cancer，TNBC）引起的柔腦膜轉移和膠質(zhì)母細胞瘤的動(dòng)物模型中已表現出積極療效，顯著(zhù)抑制了腫瘤生長(cháng)從而提高了存活率。我非常期待在全球腦轉移和多形性膠質(zhì)母細胞瘤患者中推進(jìn)該藥物的研究。”
合作開(kāi)發(fā)伙伴Quadriga BioSciences公司首席執行官Gordon Ringold博士表示：“我們非常高興與本草八達合作開(kāi)展這項全球首創(chuàng )靶向LAT1抗腫瘤新藥的臨床研究。這項研究的啟動(dòng)對于兩家公司都是一個(gè)重要的里程碑，我們相信這項研究有望極大地惠及腦轉移和晚期星形細胞瘤（又稱(chēng)多形性膠質(zhì)母細胞瘤）患者。”
關(guān)于本臨床研究
QBS10072S（又稱(chēng)NBQ72S）一期臨床試驗是一項開(kāi)放標簽、多中心、單劑量和多劑量爬坡及擴展隊列的臨床研究，旨在評估QBS10072S在既往接受過(guò)治療且具有LAT1高表達的晚期或轉移性腫瘤患者，以及復發(fā)或難治性IV級星形細胞瘤患者中的安全性、耐受性和藥代/藥效動(dòng)力學(xué)。研究的主要目的是確定QBS10072S的最大耐受劑量（maximum tolerated dose，MTD)、藥代動(dòng)力學(xué)和初步抗腫瘤活性，將以最大耐受劑量或生物學(xué)相關(guān)劑量入組患有腦轉移和星形細胞瘤的疾病特異性擴展隊列。
關(guān)于臨床試驗更多詳情，請訪(fǎng)問(wèn)：ClinicalTrials.gov
關(guān)于本草八達
本草八達是一家總部位于中國、具有科創(chuàng )屬性的臨床階段生物制藥公司，致力于開(kāi)發(fā)具有突破性治療潛力的全球首創(chuàng )（first-in-class）新藥，用于治療中樞神經(jīng)系統腫瘤以及在全球范圍存在未滿(mǎn)足臨床需求的其它惡性腫瘤。本草八達專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)靶向獨特溶質(zhì)轉運蛋白（solute carrier，SLC）的臨床藥物，本靶點(diǎn)轉運蛋白LAT1（L型氨基酸轉運蛋白1，L-type amino acid transporter 1）不僅在血腦屏障（blood-brain barrier，BBB）上顯著(zhù)表達，而且在大多數腫瘤患者尤其是腦轉移和多形性膠質(zhì)母細胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）患者中廣泛高表達。我們的愿景是發(fā)現、推進(jìn)、轉化臨床前藥物進(jìn)入臨床研究階段，將基礎科學(xué)轉化為新藥研發(fā)，惠及中國乃至全世界的腫瘤患者。
關(guān)于腦轉移
腦轉移是指原發(fā)于身體其他部位的腫瘤轉移至腦部，是臨床上最常見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統（central nervous system，CNS）惡性腫瘤之一，具有顯著(zhù)的發(fā)病率和死亡率；發(fā)病率約為原發(fā)性腦部腫瘤的10倍，存在巨大的臨床未滿(mǎn)足需求。據統計，約10%的惡性腫瘤確診患者在進(jìn)展過(guò)程中會(huì )發(fā)生腦轉移，不同原發(fā)性腫瘤發(fā)生腦轉移的幾率具有顯著(zhù)差異，最常見(jiàn)易發(fā)腦轉移的原發(fā)腫瘤為肺癌、乳腺癌和黑色素瘤。
關(guān)于原發(fā)性腦部腫瘤和多形性膠質(zhì)母細胞瘤
全球每年約有40萬(wàn)患者被診斷出患有原發(fā)性腦部腫瘤（起始發(fā)生于腦部或中樞神經(jīng)系統的腫瘤），約有超過(guò)24萬(wàn)患者死于該疾病，其中發(fā)病人數最多的兩個(gè)國家是中國和美國。多形性膠質(zhì)母細胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）是中樞神經(jīng)系統中最常見(jiàn)和最具有侵襲性的原發(fā)性惡性腫瘤，占比高達47.7%，患者五年生存率低于5%。目前對新診斷GBM患者的標準一線(xiàn)治療方案包括手術(shù)、放療和化療，但治療方案非常有限，近十五年內沒(méi)有一線(xiàn)治療GBM的新藥獲批。并且大部分GBM患者會(huì )復發(fā)，而復發(fā)后目前沒(méi)有標準的有效治療手段，存在巨大的未滿(mǎn)足臨床需求。
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