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企訊 | 亞盛醫藥-B(06855)Bcl-2抑制劑首獲FDA孤兒藥資格認定，加速細胞凋亡管線(xiàn)落地

亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予公司在研原創(chuàng )新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療華氏巨球蛋白血癥(Waldenstr?m Macroglobulinemia，WM)。這是APG-2575獲得的首個(gè)孤兒藥資格認定，為亞盛醫藥從FDA獲得的第二個(gè)孤兒藥資格認定。此前公司第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351于今年5月獲得首個(gè)FDA孤兒藥資格認定，被授予的適應癥為慢性髓性白血病。


“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國，罕見(jiàn)疾病是指患病人數少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨占權。


WM是一種淋巴細胞腫瘤，以淋巴漿細胞浸潤骨髓、同時(shí)伴血清單克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高為特點(diǎn)。WM是一種罕見(jiàn)病，在美國約占非霍奇金淋巴瘤患者不到2%。[1]


目前指南推薦的WM的治療方案客觀(guān)緩解率(ORR) 可達到80%，但是很好部分緩解（VGPR）以上的較深緩解率很低（20%左右或更低），較多患者最終會(huì )復發(fā)或進(jìn)展。同時(shí)，WM的中位發(fā)病年齡在70歲左右，患者身體狀態(tài)常常不能夠耐受強烈治療。因此WM治療效果的提高是臨床迫切需要解決的問(wèn)題。


APG-2575:Bcl-2抑制劑

APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過(guò)選擇性抑制Bcl-2蛋白來(lái)恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是全球層面繼VENCLEXTA?（venetoclax）之后罕有的進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的Bcl-2選擇性抑制劑，也是首個(gè)在中國進(jìn)入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球同步推進(jìn)多個(gè)血液腫瘤適應癥的臨床開(kāi)發(fā)，其中包括一項正在進(jìn)行的全球多中心的Ib/ II期臨床研究，旨在評估APG-2575單藥或聯(lián)合聯(lián)合依魯替尼（ibrutinib）/利妥昔單抗（rituximab）治療WM患者的安全性、耐受性和有效性。

亞盛醫藥董事長(cháng)、CEO楊大俊博士表示：“WM的治療是全球層面目前尚未完全滿(mǎn)足的臨床需求。APG-2575是公司細胞凋亡產(chǎn)品管線(xiàn)的重要臨床開(kāi)發(fā)品種，此次針對WM適應癥獲得FDA孤兒藥資格認定是APG-2575產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑。孤兒藥相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開(kāi)發(fā)與產(chǎn)品上市，從而早日惠及更多患者?！?/span>


參考文獻

[1]?Datamonitor, Market Spotlight: WM published on April 17, 2020.


關(guān)于A(yíng)PG-2575
APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過(guò)選擇性抑制Bcl-2蛋白來(lái)恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。此前公司已在美國、澳大利亞、中國啟動(dòng)該藥物的單藥I期臨床試驗。今年3月以來(lái)，APG-2575接連獲得美國、中國多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球層面同步推進(jìn)包括復發(fā)/難治慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥、復發(fā)/難治急性髓性白血病等多個(gè)血液腫瘤適應癥的臨床開(kāi)發(fā)。

關(guān)于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開(kāi)發(fā)階段的原創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。


亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥產(chǎn)品管線(xiàn)，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng )新公司。目前正在中國、美國及澳大利亞開(kāi)展30多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351獲得美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格，并已在中國遞交新藥上市申請。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得美國FDA孤兒藥資格認證。


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