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企訊 | 喜鵲醫藥治療肌萎縮側索硬化癥1類(lèi)化學(xué)創(chuàng )新藥物硝酮嗪獲批臨床研究

廣州喜鵲醫藥有限公司(簡(jiǎn)稱(chēng)“喜鵲醫藥”)治療罕見(jiàn)病肌萎縮側索硬化癥 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 1類(lèi)新藥硝酮嗪于2020年6月19日獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)臨床研究批件(CXHL2000168),即將開(kāi)展II期臨床研究。


喜鵲醫藥創(chuàng )始人、總經(jīng)理王玉強博士表示,“1類(lèi)化學(xué)創(chuàng )新藥物硝酮嗪治療ALS獲批臨床研究,是喜鵲醫藥繼獲得1類(lèi)化學(xué)創(chuàng )新藥物MN-08治療特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓后開(kāi)拓罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的又一重要里程碑。在A(yíng)LS動(dòng)物模型中,硝酮嗪顯著(zhù)增加動(dòng)物肌力,改善疾病引起的運動(dòng)障礙,有效延緩疾病進(jìn)展,療效優(yōu)于僅有的兩個(gè)上市藥物利魯唑和依達拉奉,具有成為新一代治療ALS藥物的潛力”。


硝酮嗪是喜鵲醫藥從暨南大學(xué)獨家轉讓的1類(lèi)化學(xué)創(chuàng )新藥物,具有獨特的作用機理。硝酮嗪高效清除自由基,保護線(xiàn)粒體功能,增加ATP產(chǎn)生,恢復細胞活力。


關(guān)于肌萎縮側索硬化癥

肌萎縮側索硬化癥 (ALS),俗稱(chēng)“漸凍人癥”,是一種以腦和脊髓運動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見(jiàn)病,該病進(jìn)展迅速、平均生存期僅約為3-5年,90%的患者在發(fā)病5年內死亡,被稱(chēng)為“不是癌癥中的絕癥”,給家庭和社會(huì )帶來(lái)極大的經(jīng)濟和心理負擔。目前僅有利魯唑和依達拉奉被批準用于A(yíng)LS治療,這兩種藥物臨床療效有限,只能在發(fā)病早期緩解病征,遠遠不能滿(mǎn)足臨床需求。因此,迫切需要開(kāi)發(fā)安全有效的治療ALS創(chuàng )新藥物。


關(guān)于喜鵲醫藥

喜鵲醫藥2011年成立于廣州,是一家臨床階段的First-in-Class “全球新” 藥物研究開(kāi)發(fā)公司,專(zhuān)注于市場(chǎng)潛力大、臨床需求尚未得到有效滿(mǎn)足的心腦血管和線(xiàn)粒體疾病創(chuàng )新治療藥物的研究開(kāi)發(fā)。依托其獨特的新藥創(chuàng )制平臺,喜鵲醫藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動(dòng)脈高壓和青光眼等領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局,其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中和治療糖尿病腎病項目分別正在進(jìn)行II期臨床研究,硝酮嗪治療肌萎縮側索硬化癥項目即將開(kāi)展II期臨床研究,MN-08治療罕見(jiàn)病肺動(dòng)脈高壓正在開(kāi)展I期臨床研究,其他項目正在積極推進(jìn)。