2008年，在美國從事20余年藥物研發(fā)的童友之博士回到中國創(chuàng )業(yè)。次年，他在蘇州工業(yè)園區創(chuàng )辦了開(kāi)拓藥業(yè)，旨在開(kāi)發(fā)“best-in-class”和“first-in-class”的癌癥和靶向雄激素受體（AR）的創(chuàng )新藥物。2016年，開(kāi)拓藥業(yè)成功登陸新三板。此前，開(kāi)拓藥業(yè)完成2.88億元C輪融資，由松禾資本領(lǐng)投；D輪融資時(shí)，投資者主要有上海自貿區基金、珠海華金、建銀科創(chuàng )等。如今，開(kāi)拓藥業(yè)成功登陸港交所，意味著(zhù)這家創(chuàng )新公司順利完成了新三板換擋港股，同時(shí)邁入了全新的發(fā)展階段。
5款潛在同類(lèi)首創(chuàng )在研藥物根據開(kāi)拓藥業(yè)官網(wǎng)，該公司產(chǎn)品管線(xiàn)以AR領(lǐng)域為核心拓展并豐富，包括AR拮抗劑、mTOR抑制劑、Hedgehog抑制劑、AR蛋白降解劑和cMyc等。其中，有4款候選藥有望成為相關(guān)適應癥的潛在同類(lèi)首創(chuàng )在研藥物。
核心產(chǎn)品普克魯胺(GT0918)為新一代雄激素受體拮抗劑。該產(chǎn)品在更有效地抑制AR的基礎上，還具有誘導AR表達下調的生物學(xué)作用，是一個(gè)“雙重作用機制”的AR拮抗劑。該產(chǎn)品單藥治療轉移性乳腺癌、三陰乳腺癌，以及與exemestane、letrozole、fulvestrant聯(lián)用治療轉移性乳腺癌，該藥針對這三項適應癥均為潛在同類(lèi)首創(chuàng )在研藥物。福瑞他恩（KX-826）是一款專(zhuān)為治療雄激素性脫發(fā)局部應用而設計的靶向藥物，它直接作用于頭皮的靶向治療部位。同時(shí)，它還有望對痤瘡患者帶來(lái)新的治療選擇。目前該產(chǎn)品正在中國進(jìn)行針對雄激素性脫發(fā)的2期臨床試驗，正在美國開(kāi)展1期臨床試驗。
▲開(kāi)拓藥業(yè)產(chǎn)品線(xiàn)（截圖來(lái)源：開(kāi)拓藥業(yè)招股書(shū)）
ALK-1(GT90001)為一款潛在的first-in-class的血管生成抑制劑，于2018年從輝瑞公司（Pfizer）授權獲得全球范圍內的獨家權利，有望成為全球首個(gè)針對ALK-1靶點(diǎn)的全人源單克隆抗體治療性藥物。目前該藥物正在中國臺灣進(jìn)行與PD-1聯(lián)合治療轉移性HCC的2期臨床試驗。迪拓賽替(GT0486)則是一款新型mTORC1/mTORC2抑制劑（第二代mTOR抑制劑），適應癥為晚期實(shí)體腫瘤。目前，迪拓賽替于中國正就轉移性實(shí)體瘤處于1期臨床試驗。截至目前，在全球范圍內尚未有第二代mTOR抑制劑上市。GT1708F為Hedgehog（Hh）信號通路中平滑跨膜蛋白（SMO）拮抗劑，擬用于實(shí)體腫瘤和血液腫瘤的治療。目前，全球共有三款SMO拮抗劑批準上市，但中國尚未有同類(lèi)產(chǎn)品獲批。GT1708F已在今年2月獲得中國國家藥監局的IND批準，預計在今年第三季度開(kāi)始招募患者。此外，開(kāi)拓藥業(yè)目前還有三款處于臨床前研究階段的產(chǎn)品：擬用于前列腺癌及AR相關(guān)疾病治療的AR降級藥；擬用于血癌治療的c-Myc抑制劑，由開(kāi)拓藥業(yè)于2019年1月從北京大學(xué)引進(jìn)；以及擬用于多種癌癥治療的IDO抑制劑。就開(kāi)拓藥業(yè)目前正在進(jìn)行臨床研究的5款新藥而言，其開(kāi)發(fā)適應癥均為針對目前有巨大臨床需求的主要癌癥及其他AR相關(guān)疾病。開(kāi)拓藥業(yè)招股書(shū)表示，就2014年至2018年新病例的增長(cháng)率而言，前列腺癌是中國主要癌癥類(lèi)型中增長(cháng)第二快的癌種，乳腺癌則是2018年全球女性最常見(jiàn)的癌癥類(lèi)型。而在2018年，在中國雄激素性脫發(fā)（一種AR相關(guān)疾?。┑?0歲至70歲男性患者超過(guò)92.8百萬(wàn)人。目前，開(kāi)拓藥業(yè)核心產(chǎn)品普克魯胺目前正在中國進(jìn)行針對去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）的3期臨床試驗，計劃于2020年提交NDA。同時(shí)，開(kāi)拓藥業(yè)計劃針對該產(chǎn)品在中美兩地共計開(kāi)展9項臨床研究，擬開(kāi)發(fā)適應癥為前列腺癌和乳腺癌。與此同時(shí)，開(kāi)拓藥業(yè)為治療雄激素性脫發(fā)局部應用而設計的靶向藥物福瑞他恩，目前正在進(jìn)行2期試驗。根據招股書(shū)，開(kāi)拓藥業(yè)計劃將收取的全球發(fā)售所得款項凈額中，約42%將分配至公司的其中一種核心產(chǎn)品普克魯胺的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化；約28%將分配至公司的其中一種核心產(chǎn)品福瑞他恩的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化。
公開(kāi)資料顯示，開(kāi)拓藥業(yè)高管曾表示擬與阿里巴巴及京東等線(xiàn)上藥品平臺合作。早前，開(kāi)拓藥業(yè)還與國藥控股簽署戰略合作協(xié)議，分銷(xiāo)用于脫發(fā)的核心產(chǎn)品福瑞他恩。未來(lái)也將探討與其他藥企合作分銷(xiāo)的可能性。下一步，開(kāi)拓藥業(yè)計劃實(shí)施以下策略：加速推進(jìn)中國普克魯胺臨床開(kāi)發(fā)、監管批準及商業(yè)推出進(jìn)程
戰略性地推進(jìn)普克魯胺在美國的臨床開(kāi)發(fā)及擴展其適應癥
繼續在中國及美國進(jìn)行福瑞他恩的臨床開(kāi)發(fā)
繼續進(jìn)行ALK-1的臨床開(kāi)發(fā)作為單藥及聯(lián)合療法，并增加對生物制劑研發(fā)的關(guān)注
提升專(zhuān)有研發(fā)能力，推動(dòng)潛在同類(lèi)首創(chuàng )及同類(lèi)最佳藥物開(kāi)發(fā)，特別是利用其PROTAC技術(shù)平臺
通過(guò)許可引進(jìn)、對外許可及合作機會(huì )探索與全球制藥公司的潛在戰略合作
祝賀開(kāi)拓藥業(yè)成功在港交所上市，希望在資本的助力下，該公司可以將這些在研創(chuàng )新藥早日推出市場(chǎng)，惠及患者！