2024年9月18日，智康弘義宣布其核心管線(xiàn)之一的高選擇性?xún)绕に厥荏wA（ETA）小分子拮抗劑SC0062膠囊通過(guò)國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）評審并完成相應公示程序，正式納入突破性治療品種名單，用于治療伴有蛋白尿的IgA腎病，這是本項目研發(fā)進(jìn)程中獲得的又一項重大里程碑式成果。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
此次SC0062獲得CDE授予突破性治療品種的認定是基于一項名為2-SUCCEED的臨床II期試驗中IgA腎病隊列的優(yōu)異結果，臨床數據顯示SC0062與安慰劑組相比能夠顯著(zhù)降低蛋白尿，且在不同劑量組間呈現出明確的量效關(guān)系，結果具有顯著(zhù)的臨床意義和統計學(xué)意義。
同時(shí)，SC0062在研究中表現出非常出色的安全性，在接受SC0062治療的患者中未觀(guān)察到水鈉潴留等不良反應。此外，在接受SGLT2抑制劑作為基礎治療的患者中，SC0062和SGLT2抑制劑聯(lián)合使用在研究中同樣展示出良好的安全性。
SC0062項目2-SUCCEED臨床II期研究旨在分別評估SC0062膠囊在IgA腎病隊列、糖尿病腎?。―KD）隊列中的有效性和安全性。IgA腎病隊列已完成揭盲和生物統計分析工作，完整臨床數據將于近期全球首發(fā)公布。
此外，DKD隊列也將于第四季度按計劃完成揭盲。
IgA腎病作為全球范圍內最常見(jiàn)的原發(fā)性腎小球疾病之一，大量確診患者在10至20年內會(huì )發(fā)展為終末期腎?。‥SRD），需要進(jìn)行透析或腎移植。目前，IgA腎病藥物的開(kāi)發(fā)逐漸成為國際熱點(diǎn)，但更具安全、有效和依從性的新一代創(chuàng )新藥物仍為臨床亟需，以更好滿(mǎn)足慢性病患者長(cháng)期用藥需求，延緩或降低疾病發(fā)展成為終末期腎病的風(fēng)險。
近年來(lái)多項國際研究表明，內皮素受體拮抗劑可以改善腎血流量、減少蛋白尿、減輕炎癥和纖維化過(guò)程，是治療IgA腎病等慢性腎臟病的重要治療選擇之一。SC0062是一款針對慢性腎臟病進(jìn)行全新分子設計、對內皮素受體A（ETA）具有獨特高選擇性的小分子拮抗劑，I期健康人研究和2-SUCCEED II期臨床試驗IgA隊列的研究結果充分顯示，SC0062已超越全球臨床在研分子，極具Best-in-class (同類(lèi)最佳）特質(zhì)。
下一階段，基于SC0062突出的臨床表現與監管機構的認可，公司將盡快啟動(dòng)這款潛在同類(lèi)最佳分子的國內及全球III期臨床研究。為此公司正積極籌備由全球最具權威的腎病學(xué)專(zhuān)家組成的III期臨床專(zhuān)家委員會(huì )，委員會(huì )主席將由著(zhù)名的國際腎病學(xué)專(zhuān)家、荷蘭格羅寧根大學(xué)醫學(xué)中心的Hiddo Heerspink教授擔任。
此前，Hiddo Heerspink教授在審閱2-SUCCEED 臨床II期研究結果后表示，SC0062明確的量效關(guān)系、顯著(zhù)的降低蛋白尿效果，以及安全性方面良好的表現令人興奮，十分期待SC0062品種能在不久的將來(lái)給全球IgA腎病患者以及更廣泛的慢性腎臟病患者帶來(lái)新的治療選擇。
突破性治療藥物是指用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無(wú)有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng )新藥或者改良型新藥。
突破性治療品種認定政策旨在加速具有顯著(zhù)臨床優(yōu)勢的新藥研發(fā)和上市進(jìn)程，對于被納入突破性治療品種名單的藥物，CDE將優(yōu)先配置資源對該藥物的開(kāi)發(fā)進(jìn)行指導。
該政策自2020年實(shí)施以來(lái)，在促進(jìn)創(chuàng )新藥物快速進(jìn)入市場(chǎng)、滿(mǎn)足臨床急需方面發(fā)揮了重要作用。
SC0062是全球前三位進(jìn)入臨床的治療慢性腎臟病的內皮素受體A（ETA）小分子拮抗劑，是一款高潛力的Best-in-Class藥物，目前已被CDE納入突破性治療品種名單，擬用于治療伴有蛋白尿的IgA腎病。
SC0062針對慢性腎臟病進(jìn)行了全新的分子設計，具有獨特的ETA高選擇性，目標在保證療效的同時(shí)進(jìn)一步提升藥物安全性。
臨床前研究表明，SC0062具有良好的活性，能夠有效改善急性腎損傷和慢性腎臟病模型的病理評分。在已完成的臨床I期研究中，SC0062表現出良好的安全性和耐受性及藥代動(dòng)力學(xué)特征，同時(shí)未發(fā)現水鈉潴留等副作用。
SC0062目前正在開(kāi)展一項針對伴有蛋白尿的慢性腎臟病的II期臨床研究（2-SUCCEED），該項研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量范圍探索、2隊列（IgA腎病隊列和糖尿病腎病隊列）設計的臨床研究，旨在評估SC0062膠囊在伴有蛋白尿的慢性腎臟病患者中的有效性和安全性，由浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第一醫院腎臟病中心主任、中華醫學(xué)會(huì )腎臟病學(xué)分會(huì )前主任委員陳江華教授擔任主要研究者，并已在全國四十多家臨床機構同步開(kāi)展。
2-SUCCEED研究目前已超額完成2個(gè)隊列全部受試者入組，其中IgA腎病試驗已達到臨床主要終點(diǎn)，DKD試驗正在進(jìn)行中，預計將于今年第四季度獲得揭盲結果。
“做好藥，為生命更美好/Better Medicine for Better Life”，是智康弘義的崇高使命。
智康弘義成立于2017年12月，公司以患者和疾病為中心，高度重視疾病生物學(xué)在新藥研制中的基礎性作用，優(yōu)先專(zhuān)注于腫瘤、腎病等疾病“BIC/FIC”創(chuàng )新藥物的研發(fā)、臨床試驗和商業(yè)化。
自公司成立以來(lái)，在化學(xué)小分子、單克隆抗體、雙特異性抗體、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）等不同技術(shù)領(lǐng)域均進(jìn)行了管線(xiàn)布局，憑借高效的研發(fā)和運營(yíng)模式，目前已有多款新藥處于I期/II期階段，臨床PI均由領(lǐng)域內頂級專(zhuān)家擔任，臨床試驗的質(zhì)量和進(jìn)度延續了產(chǎn)品臨床前研發(fā)的優(yōu)勢，均處于全球領(lǐng)先水平。
產(chǎn)品管線(xiàn)中，針對慢性腎臟?。–KD）進(jìn)行開(kāi)發(fā)的高選擇性?xún)绕に厥荏wA（ETA）拮抗劑SC0062在臨床II期2-SUCCEED研究中的IgA腎病試驗已達到主要終點(diǎn)，基于該試驗的優(yōu)異結果SC0062已被CDE納入突破性治療品種名單；該研究中的糖尿病腎?。―KD）試驗正在進(jìn)行中，計劃第四季度完成揭盲。下一階段，公司目標于年內啟動(dòng)該項目的III期臨床研究，旨在進(jìn)一步擴大在CKD領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢。
公司全球獨家開(kāi)發(fā)的靶向CDH3的抗體偶聯(lián)藥物BC3195已在中美同步開(kāi)展臨床，全球首款靶向GPC3的抗體偶聯(lián)藥物BC2027也于近期獲批美國臨床，進(jìn)一步加強了公司腫瘤管線(xiàn)在全球范圍內的優(yōu)勢。此外，公司另有多款FIC的ADC和雙抗產(chǎn)品處于臨床前開(kāi)發(fā)或Pre-IND階段。?
智康弘義已組建了一支多學(xué)科交叉背景的核心管理團隊，領(lǐng)導公司全生命周期的研發(fā)業(yè)務(wù)，同時(shí)也配備了熟悉中美市場(chǎng)環(huán)境的運營(yíng)團隊，系統性地保證了公司全流程研發(fā)質(zhì)量和效率。公司將進(jìn)一步增強新技術(shù)和全球商業(yè)化的布局，以鞏固公司領(lǐng)先的綜合研發(fā)實(shí)力，助力拓展海外市場(chǎng)。
智康弘義正以“快速成長(cháng)為中國領(lǐng)先，擁有持續創(chuàng )新能力、核心組合產(chǎn)品、多樣化創(chuàng )新療法，及深度商業(yè)化能力的生物醫藥公司”為目標，致力于更好、更多地造福全球患者，為中國生物醫藥產(chǎn)業(yè)的新一輪發(fā)展貢獻力量。