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RAG-18獲FDA孤兒藥與兒科罕見(jiàn)病雙重認證,中美瑞康加速推進(jìn)DMD治療 | 項目進(jìn)展

近日,中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 藥物RAG-18獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的孤兒藥認證 (Orphan Drug Designation, ODD) 。繼上月RAG-18獲得FDA兒科罕見(jiàn)病藥物資格認定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后,這一最新認證進(jìn)一步確立了RAG-18創(chuàng )新性治療杜氏肌營(yíng)養不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和貝氏肌營(yíng)養不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潛力,無(wú)論DMD基因突變類(lèi)型如何,RAG-18都可能成為一種具有可轉化前景的治療策略。這是全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認定的saRNA藥物。

孤兒藥認定由FDA授予,旨在鼓勵用于治療罕見(jiàn)?。ㄔ诿绹绊懮儆?0萬(wàn)人的疾?。┑乃幬锖蜕镏破返拈_(kāi)發(fā)。獲得孤兒藥認定的公司將享有多項開(kāi)發(fā)激勵措施,包括自市場(chǎng)批準之日起的七年市場(chǎng)獨占權以及新藥申請費用的豁免。


中美瑞康創(chuàng )始人兼首席執行官李龍承博士表示:“獲得FDA的孤兒藥認定是RAG-18達成的又一個(gè)關(guān)鍵里程碑。繼獲得兒科罕見(jiàn)病藥物資格認定之后,這次認證進(jìn)一步肯定了我們在RNA激活領(lǐng)域的開(kāi)創(chuàng )性工作,也增強了我們?yōu)楹币?jiàn)病患者帶來(lái)改變的決心。這一認定為我們注入了新的動(dòng)力,我們將繼續加速RAG-18的開(kāi)發(fā)進(jìn)程,致力于為全球DMD和BMD患者帶來(lái)革命性的治療選擇?!?/span>



關(guān)于RAG-18



RAG-18是一款首創(chuàng )作用機制的雙鏈saRNA藥物,通過(guò)RNA激活(RNAa)機制特異性靶向激活肌肉細胞中UTRN基因表達。由UTRN基因編碼的肌營(yíng)養不良蛋白(Utrophin)在結構和功能上與抗肌萎縮蛋白(Dystrophin)相似,它的上調可以功能性替代 DMD 肌肉細胞中缺失的抗肌萎縮蛋白,從而治療所有突變類(lèi)型的DMD和BMD患者。臨床前研究表明,采用中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的小核酸遞送系統LiCO?并通過(guò)皮下注射,RAG-18能夠顯著(zhù)減輕DMD模型小鼠的肌肉損傷,顯示出在治療DMD患者方面的潛力。今年7月,RAG-18已獲美國FDA的兒科罕見(jiàn)病藥物資格認定。


關(guān)于DMD



杜氏肌營(yíng)養不良癥(DMD)是一種嚴重的X染色體隱性遺傳病,由編碼抗肌蛋白的DMD基因突變引起。這種疾病主要影響男性?xún)和?,患者通常?至5歲時(shí)首次顯示出肌肉炎癥、纖維化和運動(dòng)能力下降等癥狀。如果不進(jìn)行治療,多數患者將在20歲之前失去獨立行走能力,并可能在30歲之前因心肌和膈?。ê粑。┧ソ叨劳?。DMD的全球發(fā)病率約為每3600至6000名新生男嬰中有一例,中國的患者數量約為70,000人。目前針對DMD的治療方法包括反義寡核苷酸(ASO)介導的外顯子跳躍、基因治療和基因編輯,但這些療法的效果非常有限,因此在DMD藥物開(kāi)發(fā)方面仍存在巨大的臨床需求。


關(guān)于RNA激活



RNA激活(RNAa)是中美瑞康創(chuàng )始人李龍承博士及其團隊在國際上開(kāi)創(chuàng ),并已經(jīng)過(guò)臨床驗證的平臺技術(shù)。該技術(shù)利用靶向基因啟動(dòng)子區域的雙鏈RNA來(lái)激活基因表達,以恢復治療性蛋白的水平。RNA激活技術(shù)是制藥領(lǐng)域十分稀缺的平臺技術(shù),在藥物開(kāi)發(fā)上具有廣闊的應用前景,包括遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病、腫瘤等。


關(guān)于中美瑞康



中美瑞康(Ractigen Therapeutics)是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司,致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時(shí)掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一,開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD?、LiCO?等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?;赗NA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺,公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線(xiàn),適應癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等,為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng )新型治療方案。詳情請訪(fǎng)問(wèn)官網(wǎng)?www.ractigen.com。